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骨髓增生异常综合征中医专家共识（2025版）

骨髓增生异常综合征作为造血系统的一组异质性克隆性疾病，其特点是无效造血、外周血细胞减少以及高风险向急性髓系白血病转化。现代医学在支持治疗、去甲基化药物应用及造血干细胞移植等方面取得了进展，然而，仍面临治疗反应不一、疾病易复发、部分患者无法耐受高强度治疗等挑战。中医药在长期临床实践中，积累了丰富经验，其整体观念与辨证论治原则，在改善患者临床症状、提升生活质量、稳定血象、延缓疾病进展以及减轻西医疗法相关毒副作用方面，展现出独特优势与潜力。本共识旨在系统梳理、总结近年来中医药防治骨髓增生异常综合征的理论认识、辨证分型、治则治法、方药应用及综合调护等方面的研究成果与临床经验，以期形成具有指导性、可操作性的专家意见，为临床实践提供参考。

一、中医病因病机认识

中医古典医籍中并无“骨髓增生异常综合征”之病名，依据其临床表现如面色苍白、头晕心悸、乏力、出血、发热等，多将其归属于“虚劳”、“血证”、“癥积”、“温病”等范畴。其发病涉及先天禀赋不足与后天失养等多种因素，病位主要在骨髓，与肾、脾、肝三脏关系最为密切，病理性质总属本虚标实，虚实夹杂。

核心病机可概括为“肾精亏虚，髓海瘀毒”。肾为先天之本，主骨生髓，肾精充足则髓海充盈，气血生化有源。若因先天禀赋薄弱，或后天调摄失宜，如烦劳过度、情志失调、饮食不节、外感邪毒等，耗伤肾精，导致髓海空虚，生化乏源，