医药行业临床部专员临床用药管理手册（执行版）.docxVIP

医药行业临床部专员临床用药管理手册（执行版）

第1章临床试验用药概述

1.1临床试验用药的定义与分类

临床试验用药，本质上是指为评估药品安全性、有效性或优效性而在人体进行的试验性用药。这类用药与常规治疗药品存在显著区别，其设计需满足特定研究目的，并遵循严格的法规要求。实践中，临床试验用药通常被划分为三类：治疗性药物，主要针对特定疾病或症状开展疗效验证；预防性药物，用于评估在特定风险人群中的预防效果；诊断性药物，旨在探索新型疾病诊断方法。根据试验阶段不同，还可细分为早期探索性研究用药、中期验证性研究用药及晚期confirmatory研究用药，各阶段对用药的质控标准、剂量设计及临床终点要求均有差异。例如，I期研究常用剂量探索性用药，而III期研究则需采用已确定最佳疗效剂量的改良型药品。这种分类方式不仅便于研究者系统规划试验方案，也为监管部门提供了清晰的监管依据。

1.2临床试验用药的来源与资质要求

临床试验用药的来源构成复杂，主要包括自主研发的新药、已上市药品的改良型新药、生物类似药以及部分特殊制剂形式。其中，创新药占比通常在60%-70%之间，尤其在新药研发领域，这类用药是推动技术革新的核心要素。进口药品来源占比约为25%-35%，主要满足国内临床研究对特定治疗领域的需求；仿制药来源占比相对较低，约为5%-10%，多见于临床急需或专利期临近的品种。无论何