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2026年基因编辑技术在遗传疾病治疗中的应用习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共30分。下列每小题备选答案中，只有一个是符合题意的，请将正确选项的代表字母填在题后的括号内。)

1.CRISPR-Cas9系统识别靶向DNA序列的关键分子是？

A.Cas9蛋白本身

B.gRNA（引导RNA）

C.供体DNA分子

D.核糖体

2.以下哪种基因编辑技术主要用于直接在细胞内修正点突变，而不需要同源DNA模板？

A.碱基编辑（BaseEditing）

B.引导编辑（PrimeEditing）

C.CRISPR-Cas9核酸酶编辑

D.基因敲除

3.镰状细胞贫血症的主要致病基因突变是编码β-珠蛋白链的特定碱基替换。以下哪种基因编辑策略最直接地可以纠正这个点突变？

A.插入一个新基因

B.使用碱基编辑器将G:C碱基对转换为A:T

C.通过Cas9切割并使用供体模板进行修复

D.引导细胞自身修复机制

4.脊髓性肌萎缩症（SMA）通常由脊髓前角运动神经元死亡引起。目前基于基因编辑的治疗策略（如Zolgensma）主要针对的是？

A.替换SMA致病基因

B.切除导致疾病的