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儿童血液疾病用药安全专家共识（2025版）

1.前言

儿童血液疾病，包括白血病、再生障碍性贫血、血友病、免疫性血小板减少症等，因其病情复杂、病程漫长且治疗强度大，一直是儿科临床中极具挑战性的领域。随着医学技术的飞速发展，尤其是靶向治疗、免疫治疗等新疗法的涌现，儿童血液疾病的预后得到了显著改善。然而，药物治疗是一把双刃剑，在杀灭肿瘤细胞或纠正凝血障碍的同时，其潜在的不良反应、药物相互作用以及用药错误等问题，严重威胁着患儿的生命安全与生活质量。

儿童并非缩小的成人，其在生长发育过程中，各器官系统的生理机能、药代动力学（PK）及药效动力学（PD）特性均随年龄变化而呈现显著的差异。此外，血液疾病治疗药