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诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型CAR-NK细胞治疗实体瘤的CMC挑战与规模化生产经济性

摘要

本报告聚焦于诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型CAR-NK细胞疗法治疗实体瘤领域的CMC（化学、制造与控制）挑战与规模化生产经济性。核心发现包括：iPSC分化过程中的批间一致性是决定产品质量与疗效的关键瓶颈；残留iPSC的致瘤风险是监管审评的核心关注点；建立主细胞库（MCB）是实现成本大幅降低与规模化生产的商业逻辑基石。

报告首先概述了实体瘤细胞治疗市场的快速增长与自体疗法的局限性，凸显了通用型疗法的迫切需求。随后深入分析了iPSC-CAR-NK疗法在CMC环节面临的三重挑战：分化工艺的稳定性、安全性风险的控制以及生产成本的可负担性。

通过对比分析，报告指出，建立高质量、经过充分表征的主细胞库是解决上述挑战、实现商业可行性的核心策略。它能从源头确保细胞来源的一致性，并通过一次性大规模生产分摊固定成本，显著降低单剂成本。

关键结论是，尽管技术挑战显著，但通过工艺优化、质量体系建立与规模化生产策略，iPSC来源的通用型CAR-NK疗法有望克服当前瓶颈，成为治疗实体瘤的一种变革性且经济可行的方案。报告最后为行业参与者提供了战略建议。

第一章调研概述

1.1调研背景与目标

实体瘤治疗领域对有效细胞疗法的需求日益迫切，但自体CAR-T疗法存在制备周期长、成本高昂、患