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2025-2026年基因编辑在基因治疗中的应用考试题

一、单选题（总共10题，每题2分，共20分）

1.基因编辑技术中，CRISPR-Cas9系统的核心组件Cas9蛋白的功能是什么？

A.作为引导RNA识别目标DNA序列

B.通过核酸酶活性切割目标DNA链

C.负责修复切割后的DNA双链断裂

D.调控基因表达而不直接参与切割

解析：CRISPR-Cas9系统由Cas9核酸酶和向导RNA（gRNA）组成。gRNA负责识别目标DNA序列，而Cas9蛋白才是执行切割的核酸酶。选项A描述的是gRNA的功能，选项C是DNA修复机制的内容，选项D描述的是表观遗传调控。正确答案为B，准确反映了Cas9蛋白的酶切功能。

2.在基因治疗中，腺相关病毒（AAV）作为载体时，其最主要的优势是什么？

A.能够进行同源重组修复

B.具有高效的细胞内转导能力

C.无需整合到宿主基因组中

D.可在体内长期表达

解析：AAV载体通过非整合方式将基因递送至靶细胞，避免了随机插入可能引发的致癌风险。选项A是锌指核酸酶（ZFN）或TALEN技术的特点，选项B虽然AAV转导效率高，但并非其最核心优势，选项D描述的是慢病毒（LV）载体的特性。正确答案为C，准确体现了AAV的非整合特性。

3.基于CRISPR