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基因工程·罕见病研究罕见病基因敲除小鼠模型：研究进展与应用从基因突变到疾病模型，小鼠架起罕见病研究的桥梁汇报人科研人员日期2026年9月

内容导览01困境与价值罕见病研究为何需要基因敲除小鼠02技术演进从ES打靶到CRISPR的模型构建技术03应用案例典型罕见病模型的构建与药效评价04前沿展望顶刊突破与模型资源化趋势

01困境与价值罕见病不罕见，模型是破局关键全球超7000种罕见病，基因敲除小鼠成为机制解析的核心工具全球超7000种罕见病，基因敲除小鼠成为机制解析的核心工具

全球罕见病全景与基因根源罕见病并不罕见，基因突变是其共同根源7000种全球已知罕见病病种3亿全球罕见病患者总数207