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2026年基因编辑在疾病治疗中的应用模拟试卷

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将答案字母填入括号内。每题2分，共30分）

1.下列哪一项不是CRISPR-Cas9系统的主要组成部分？

A.Cas9核酸酶

B.gRNA（引导RNA）

C.基因治疗载体

D.原生质体

2.与传统同源重组修复相比，使用TALENs或PrimeEditing进行碱基替换的主要优势在于？

A.能够进行大片段基因组删除

B.操作简单，成本较低

C.编辑过程无需供体DNA

D.具有更高的脱靶效应

3.在基因编辑疗法的临床试验中，使用腺相关病毒（AAV）作为递送载体最主要的原因之一是？

A.能够进行全身性播散

B.免疫原性最低

C.易于大规模生产

D.能够整合长片段基因序列

4.下列哪种遗传性疾病是基因编辑疗法已有明确治愈案例的典型代表？

A.阿尔茨海默病

B.1型糖尿病

C.脊髓性肌萎缩症（SMA）

D.高血压

5.基因编辑疗法面临的“脱靶效应”主要指的是？

A.编辑系统在非目标位点产生了意外的切割

B.编辑后的基因序列发生了再