2026年基因编辑技术在遗传疾病治疗中的应用习题.docxVIP

2026年基因编辑技术在遗传疾病治疗中的应用习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分）

1.下列哪一项不是CRISPR/Cas9系统的主要组成部分？

A.Cas9核酸酶

B.向导RNA（gRNA）

C.供体DNA分子

D.限制性内切酶

2.基因编辑中，非同源末端连接（NHEJ）途径主要修复DNA双链断裂时，常导致什么结果？

A.精确的基因修复

B.插入或删除（Indels）导致基因功能丧失

C.高效的基因替换

D.选择性修复特定碱基对

3.在基因编辑工具的递送系统中，病毒载体（如腺相关病毒AAV）的主要优点通常不包括：

A.生产工艺相对成熟

B.可携带较大片段的遗传物质

C.通常具有较低的免疫原性

D.可实现高效的全身性递送

4.以下哪种遗传疾病是镰状细胞贫血的直接病因？

A.脊髓性肌萎缩症（SMA）

B.地中海贫血

C.染色体异常综合征（如唐氏综合征）

D.亨廷顿病

5.碱基编辑（BaseEditing）技术主要克服了传统基因编辑中哪个关键挑战？

A.脱靶效应

B.编辑效率低

C.无法在PAM