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慢性骨髓纤维化的鲁索替尼治疗

1.背景

1.1慢性骨髓纤维化的临床特点与患者困境

我曾在病友交流群里见过一位四十多岁的男性患者，他因为脾大得像怀了六个多月的孕，连走路都要扶着腰，日常做饭要歇三四次，连给上小学的孩子辅导作业都没力气。这个患者的病症就是慢性骨髓纤维化，一种被称为“血液顽疾”的慢性骨髓增殖性疾病。通俗来说，骨髓本是人体造血的核心工厂，负责生产红细胞、白细胞、血小板这些维持生命的“运输兵”“防御兵”和“止血兵”，但慢性骨髓纤维化患者的骨髓里会长出大量异常增生的纤维组织，像乱长的杂草挤占了造血干细胞的生存空间，工厂的造血功能逐渐衰退，最终出现贫血、脾大、骨痛、乏力等一系列症状，严重时还会发生出血、感染，甚至转化为急性白血病。

这种病的可怕之处还在于它的隐匿性：早期症状和普通劳累、缺钙很像，容易被忽略，等到确诊时往往已经进展到中期或晚期，给治疗带来很大难度。更让人揪心的是，多数患者会在确诊后的数年内因并发症去世，平均生存期只有五六年左右，这意味着许多家庭刚经历过生活的稳定，就要面对漫长的病痛折磨和未知的死亡威胁。

1.2治疗需求的迫切性

在鲁索替尼上市之前，慢性骨髓纤维化的治疗手段非常有限。传统的治疗方式比如输血只能暂时缓解贫血，羟基脲等化疗药物虽然能缩小一点脾脏，但无法阻止纤维组织的增生，也不能改善患者的长期生存状况，而且副作用大，容易引起恶心、脱发、骨髓抑制等。对于