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药物靶点景观的演变

自二十一世纪以来，药物发现领域经历了深刻的变革，其驱动力来自于遗传学、基因组学和蛋白质组学的进步，以及自动化技术、数据科学的发展，还有治疗模式从合成小分子和天然产物衍生物向更多元化方向的拓展。这一转型推动了药物靶点景观的扩张，使得许多此前缺乏药物治疗方案的疾病获得了治疗可能。这里系统梳理了过去25年间药物靶点的演变趋势，包括靶点的数量与类型变化、药物模式的多元化发展、治疗领域的分布特征，以及全球药物创新格局的重塑。

一、当前药物靶点景观

截至2025年6月，当前药物靶点景观包含686种由1,702种药物调控的生物分子，其中79%为小分子药物，19%为生物制品，2%为其他模式