第九章 诊断试验的研究与评价.pptVIP

 本章学习要点 诊断试验研究与评价的设计 评价真实性的常用指标及其计算方法 可靠性的评价指标及影响可靠性的因素 评价收益的常用指标，预测值的计算方法 似然比的应用 提高诊断质量的方法 — 串联和并联 诊断试验定义应用一定的诊断方法把病人与可疑有病但实际无病的人区别开来。 诊断试验不仅可用于疾病诊断，也可用于疾病的筛检以及治疗和随访的监测。诊断试验与筛检试验(screening test)有一定区别，筛检试验是用快速简洁的试验或其它方法，从表面健康的人群中查出某病可疑患者的试验方法，其目的是将可疑有病而实际无病的人与病人区别开来，筛检试验并不等同于确诊试验，仅作为初步检查，是早期发现病人的一种方法。筛检试验的结果要经过诊断试验加以确诊，筛检试验主要用于社区人群的健康体检、普查、普治或某些特殊意义的研究。 诊断试验评价的主要内容 是否选用了适宜的金标准作比较？选择的研究对象是否合理？样本量是否足够？是否使用了盲法收集试验结果？同时应评价诊断试验的真实性、可靠性和收益。 诊断试验研究与评价的主要内容包括： ※ 选择适宜的金标准作比较； ※ 选择适合数量的研究对象； ※ 盲法收集试验结果资料； ※ 评价分析诊断试验的真实性、可靠性 和收益； ※ 掌握诊断试验评价的原则等. 主要评价指标包括灵敏度、特异度、似然比、预测值、符合率等。 1、确定金标准 金标准(gold standard)—当前公认最好的、准确可靠的诊断方法（病理学检查、手术探查、特殊影像学检查等），或专家制定并得到公认的临床诊断标准。 2、研究对象的选择 病例组和对照组人群选择应采用随机化原则，以确保样本的代表性和试验结果对目标人群的可推论性。 病例组应该包括各型病人，如典型和不典型的、不同病情严重程度的、不同病程阶段的、有或无并发症的病例。只有综合选择各型病例进行诊断试验的评价，其结果才能具有广泛的推论性和临床诊断的适用价值。 对照组最好选择需要与研究疾病鉴别的其它疾病，即所选择的对照组与病例组具有许多相似的临床表现，而应慎用自愿者和其他健康人群。 3、样本量的估计 诊断试验的评价需要选择足够的样本量。样本量可用公式计算或查相应的样本量表获得。在用公式进行计算时，要预先设置诊断试验的灵敏度和特异度，显著性水平? 以及允许误差δ。 当灵敏度和特异度接近50%时，可用如下公式表达： 式中u? 指正态分布中累积概率为? /2时的u值（如u0.05/2=1.960，u0.01/2=2.576） ? 指允许误差，一般取总体率（灵敏度或特异度）100(1-?)%可信区间宽度的一半。P为诊断试验预期的灵敏度或特异度。 当预期的灵敏度或特异度小于20%或大于80%时，资料呈偏态分布，需要对率采用平方根反正弦转换，可用如下公式表达： 4、盲法判定和比较试验结果 要求判断试验结果者预先不知道病例被金标准划分为“有病”或“无病”的情况，可减少人为的主观偏差，保证比较结果的真实性。 5、观察指标和判断标准的确定 任何诊断试验都要选择适宜的观察指标，指标本身的特性影响诊断试验的结果，通常观察指标有客观指标、主观指标以及介于两者之间的半主观指标。 （1）客观指标：这些指标可用客观的仪器或试剂进行测量或测定，很少依赖医生的主观判断和病人的主诉。如体温、血压、血糖浓度、心电图、血与尿常规检查结果等。 （2）主观指标：这些指标主要是病人的主诉，如疼痛、不舒服、失眠等。 （3）半主观指标：此类指标主要凭借临床医生的主观感觉或判断，如判断肿块的硬度或大小等。 确定判断标准的方法主要有统计学方法、临床判断法和ROC曲线法 （1）统计学方法 1）百分位数法： 适用于偏态分布、分布类型不确定或有极端数值的数据。 2）正态分布法： 适用于呈正态分布的数据，通常用平均值加减2倍标准差作为标准值。 （2）临床判断法 （3）ROC曲线法 ROC曲线或称为受试者工作特征曲线，是用构图法揭示灵敏度和特异度的相互关系，它通过将连续变量设定出多个不同的临界值，从而计算出一系列灵敏度和特异度，再以灵敏度为纵坐标、（1-特异度）为横坐标绘制成曲线，图中对角线下的面积为随机诊断产生的曲线下面积。ROC曲线越向左上偏，曲线下面积越大，诊断准确性越高。 6、评价指标的统计分析和结果报告 全面分析、评价和报告诊断试验的真实性、可靠性和收益。 诊断试验的评价