罕见病致医疗保障压力增大“孤儿药”产业亟待政策支持.docVIP

罕见病致医疗保障压力增大“孤儿药”产业亟待政策支持 随着国际医药市场不断变革，针对罕见病的孤儿药市场发展近年来呈现迅猛势头，跨国巨头纷纷抢占先机，其背后的政策引导经验值得借鉴。当前生物技术发展为全球孤儿药产业带来新机遇，而我国产业发展要迎头赶上还需弥补多重缺失。 全球孤儿药产业发展迅猛跨国公司借机分羹 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。孤儿药指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的孤儿药美罗华年销售额为64亿美元，在全球所有药品市场排名中位列第八。 汤森路透报告指出，2001年至2010年间孤儿药市场的增长相对非孤儿药市场呈现显著优势。2011年全球孤儿药市场销售额为500亿美元，占全球医疗市场约6%。 鉴于全球孤儿药市场的广阔前景，跨国制药企业近年来纷纷抢占孤儿药市场先机。2009年辉瑞公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足孤儿药市场。戈谢病为遗传性罕见病，每年治疗费用约为20万美元至25万美元，患者需终身服药。同年，罗氏公司以468亿美元全资收购生物技术公司基因泰克，充分利用其在生物制药领域里的专业知识进军孤儿药领域。 2011年作为全球第三大制药公司的赛诺菲以