3、 痴呆症：我们这一代面临的全球最大健康挑战 - Pioneer Pharma.docVIP

中国先锋医药有限公司 行业信息简报 日 期 201年月日至月日 第  目 录 一、全球最贵单抗 孤儿药到重磅药的进化 3 二、心脏节律管理市场2020年有望增至157亿美元 5 三、痴呆症：我们这一代面临的全球最大健康挑战 7 四、盘点2013重大医学事件 9 五、上海医药否认联姻第一医药：目前没有考虑 15 六、藏药整体质量控制模式建立 17 七、科学家破译白内障的形成机制 18 八、爱康国宾进军高端体检 亿元打造旗舰店 20 九、我国确定用药10大原则：能肌注不输液 21 十、品牌仿制药：迎来行业发展新契机 23 十一、拜耳投资300万美元设立全球化医疗设备厂 27 十二、 Ario Pharma Ltd Founded to Develop Novel Therapeuti?cs for Respirator?y Indication?s 28 十三、BMS Presents 4-Year Data from Phase III DASISION Trial 30 十四、 Global Renal Denervation Market Turns Into Long-Term Opportunity for Medical Device Companies 32 十五、FDA Advisory Committee Votes on Investigational Medicine Metreleptin 34 全球最贵单抗 孤儿药到重磅药的进化 2013-12-10 来源：米内网 核心提示：依库珠单抗Soliris因被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”一炮而红，它使用一年的价格是409500美元。 Soliris因被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”一炮而红，它使用一年的价格是409500美元。 Soliris(Eculizumab，依库珠单抗的商品名)是直接作用于补体C5的一类新型人源性单克隆抗体，是由美国亚力兄(Alexion)公司开发的用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的药品。阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种罕见的血液疾病，大约8000个美国人受其困扰。它是一种获得性造血干细胞克隆性疾病, 以发作性血管内溶血、静脉血栓形成、骨髓造血功能衰竭为主要表现。其病理机制主要是位于X 染色体上的PIG-A基因突变，导致血细胞膜表面糖化磷脂酰肌醇(GPI)锚连蛋白的减少或缺乏，从而使血细胞对补体的敏感性增强而发生血管内溶血。此病好发年龄为25～45岁,病程多为15年左右，临床上较少见,日本统计发病率为0.1/10万～0.3/10万。我国北方报道的病例要多于南方,男性多于女性。该病虽为良性克隆性疾病，但起病急骤、病情反复、迁延不愈、生存质量差、存活期短。 PNH尚缺乏特效治疗方法,到目前为止异基因骨髓移植是临床惟一有效的治疗方法, 隔日应用泼尼松治疗有时可以改善PNH的溶血,但大部分患者无效或疗效甚微。而单克隆抗体Eculizumab通过抑制补体终末阶段的级联放大反应,可有效控制PNH的溶血及其他症状。 Eculizumab是2007年批准的Alexion制药公司的首个药物。Alexion是1992年由一位在耶鲁执教的执业医生Leonard Bell在美国康涅狄格州纽黑文市成立的公司;1996年该公司以ALXN之名在在纳斯达克上市;2002年开始进行Eculizumab用于PNH的研究;2004年新英格兰医学杂志发布该单抗用于PNH患者获得积极结果;2005年Eculizumab开始进入欧洲，用于PNH患者的临床试验;2006年新英格兰医学杂志再次发布该单抗用于PNH研究的非常积极的临床数据;2007年美国和欧洲先后批准Soliris用于PNH患者，截止目前为止，有超过40个国家批准该产品用于PNH患者;2008年在德国和法国开展Soliris用于非典型溶血尿毒综合征(aHUS);2008年Eculizumab接受有医药界的诺贝尔奖的盖伦奖“Best Biotechnology Product with Broad Implications for Future Biomedical Research”的称号;2009年分别获法国和日本颁发的“罕见病药”称号;2011年美国和欧洲先后批准Soliris用于aHUS患者。aHUS是罕见的、威胁生命的遗传性疾病;会逐渐地损坏人体重要的器官，导致中风、心脏病、肾功能衰竭和死亡。 从1992年建立公司到2008年获利，Alexion经过了17年的潜心研究，但是后来Soliris的销售数据证明这样的等待是值得的。自08年获得超过2亿美元的销售收入后，短短5年，该产品正式进入重磅药的行列。 图1 近几