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从人类基因组计划到药物基因组研究 ——兼论生物技术产品发展趋向 白求恩医科大学(130021)朱迅 人类基因组计划包括八项目标：①人类DNA全序列分析，包括“工作草图”和全 序列图；②发展DNA测序技术，增加速度，降低费用：⑧人类基因组序列变异分 析；④发展功能基因研究技术；⑤比较基因组学研究；⑥有关基因组的伦理、法律和社 会问题研究；⑦生物信息学和计算机生物学研究；⑧人员培训。今年6月26日，人类 基因序列“工作草图”已初步完成，这只是人类基因组计划的第一步。人类基因组计 划对整个生命学科发展均具有重大影响。 基因组学主要研究基因的结构及碱基排列，而医务工作者主要感兴趣基因的功 能，基因信息的提取、鉴定和开发利用。功能基因组应运而生。其主要研究内容 为：①人类疾病相关基因的识别、克隆和鉴定；②基因表达谱的绘制；③基因改变(如 外源基因的导入或内源基因的敲除等)与功能改变的关系；④人类基因突变体的系统 鉴定；⑤蛋白质翻译修饰及相互作用等。 基因组研究，高通量筛选和组合化学技术的结合改变了药物研制的思路功能 基因组学、药物基因组学、比较基因组学、蛋白质组学和生物信息学已成为新世纪 药物研制的基础。 药物基因组学是药物遗传学与基因组学融合而产生的新学科，主要探讨患者遗 传背景差异与药物药理效应和毒副作用的关系，并利用人类基因组数据库资料，确 定药物靶点，筛选先导化合物，设计体内外药理毒理学试验及临床试验方案等。药 物基因组学有助于研制更合理、更安全、更有效的药物及疫苗，有助于更准确的确 定药物剂量，有助于改进药物研制和审批过程。 人类基因组计划促进了生物技术产品的开发。目前，全球研制中的生物技术药 期试验。预计未来3_5年内，将有200种以上的生物技术产品投放市场。 准76种生物技术药品上市；现进入临床试验的生物技术产品共369种，用于治疗 200多种疾病，其中175种用于脑瘤，其次为感染性疾病、神经疾患和心脏病，分 ·27· 别为39、28、和25种。369种产品中，疫苗、单克隆抗体和基因治疗分列前三位， 分别位98、59、和25种。 未来10年，在生物技术产品研制中，疫苗、单克隆抗体类药物将成为重点；基 因治疗、细胞治疗将有进一步发展；重组人体蛋白、生长因子和细胞因子仍有一定 的发展空间；一些新类型产品将暂露头角，并将呈现多元化发展趋向。肿瘤、感染 性疾病、心脑血管疾病仍将是药物研制的主要焦点。AISD，自身免疫性疾病、老年 性疾病、移植排斥反应、各种慢性疾病和退行性疾病等将成为人们关注的新目标。 ·28·