三科研设计的基本原则与三要素[兼容模式].pdf

医学科研设计基本 原则与三要素 朱 益 民 浙江大学医学院 流行病与卫生统计学系 一、医学研究的基本要素 研究因素(study factors）：处理因素、 暴露因素（exposures) 受试（观察）对象，即研究对象 (Subjects) 试验效应或观察指标 (effects) 1.研究因素或处理因素  由外部施加于研究对象或研究对象本身具有的因素： 物理因素、化学因素、生物因素、 个体因素：年龄、性别、免疫与营养、遗传、社会因素等。 研究因素的数目：单因素和多因素 每个因素在量上表现的差别：二水平和多水平 单因素二水平 单因素多水平 多因素二水平 多因素多水平  研究因素的确定 主要因素和非主要因素 研究因素和非研究因素  研究因素的标准化： 研究因素在整个试验过程中始终保持一致，包括研究 因素的强度、频率、给药时间和方法，测量方法等。 如年龄、吸烟的调查 吸烟的标准 Never smokers were defined as subjects who had never smoked or had smoked fewer than 100 cigarettes in his or her lifetime. Former smokers reported a history of smoking but had stopped at least 1 year before being diagnosed with lung cancer (or 1 year before enrollment in the study, for control subjects). Current smokers were currently smoking or had stopped smoking less than 1 year before being diagnosed with lung cancer (or less than 1 year before enrollment in the study, for control subjects). 吸烟史的调查 B1 你是否吸烟？ 1＝是 0＝否 9 ＝不知道 如回答是，B2 吸烟量 支/天 B3 开始吸烟的年龄 岁 B4 你是否曾戒烟： 1＝是 0＝否 9 ＝不知道 B5 扣除戒烟时间，总共吸烟 年 2. 研究对象 (subject) 人和动物 人的选择：确定目标人群（总体）的特征，选择有代表 性的研究对象（样本），建立入选标准和排除标准。 动物选择：动物的种类、品系、年龄、性别、窝别、 体重等。 受试动物对研究因素的敏感性；人和动物的种属差异 细胞：原代细胞和传代细胞 试验方法：体内试验（in vivo)：整体 体外试验（in vitro)：器官、组织、细胞、分子 条件：对研究因素敏感; 反应稳定; 依从性：研究对象按照研究设计方案接受相应措 施的合作程度 样本含量： 1.“越大越好”的局限性 2.样本含量太小导致检验效能（1-β）偏低 确定样本含量时应当具有的条件： 1.α水平：≤5％ 2. β水平：检验效能（1- β ）≥75％ 3. X，SD; P，Sp或预期的发病率、有效率（文 献、经验、预试验） 4. 研究方法和设计方法如病例对照/队列或实验； 成组设计/配对或配伍设计 3.试验效应 (Effect)  是指研究因素作用于研究对象所引起的试验