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PharmaceuticaSiniea2007.42(11):1115—1121 1115
药学学报Acta
·综述·
MieroRNA在人类疾病中的作用及其作为靶点的小分子药物设计
张 勇,吕延杰,杨宝峰。
(哈尔滨医科大学药理学教研室部一省共建生物医药国家重点实验室培育基地.黑龙江哈尔滨150081)
翻译区(3’UTR)不完全性互补配对.介导转录后基因调控。人类疾病的发生和发展过程都有miRNA参与,其表达方
式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疔的反应程度密切相关。最近的研究表明miRNA可能成为大部分疫病的
治疗靶点,随之产生基于miRNA的实验技术,结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰miRNA的作用,
还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具。另外,新技术的应用还为以miRNA为靶点设计小分子药物
应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步。本篇综述首先总结miRNA与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人
类疾病发病的关系,并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性。
关键词:微小RNA;心律失常;心力衰竭;高血压;肿瘤;药物设计
中国分类号:R963 文献标识码:A 文章编号:0513—4870(2007)11—1115—07
roleof and
PotentialmicroRNAsinhumandiseasesthe
on ofsmallmolecule
explorationdesign agents
ZHANG
Yong,L13Yan-jie,YANGBao—feng’
Laboratories
(DepartmentofPharmacology,IncubatorofState-ProvinceKey
HarbinMedical
University,Harbin150081,China)
22nucleotidesin
Abstract:MieroRNAs(miRNAs)areRNAs,about length,
endogenousnoneoding
thatmediate modulation to inthe
post—transcriptionalgene byannealinginexactlycomplementarysequences
3’untranslatedof mRNAs.miRNAalterationsareinvolvedintheinitiationand
regionstarget progression
ofhuman ofhumandiseaseshasidentified associatedwith
diseases.miRNA—expressionprofiling signatures
and totreatment.Recentevidencehas
diagnosis.staging,progression,prognosisresponse suggested
miRNAsasviable forawide ofhu
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