干细胞译遗传病治疗精要.pptVIP

利用干细胞技术治疗遗传性疾病 生命科学与技术学院 2015年11月1日 主讲人：杨亮杰 组 员：郭栋梁 闫文亮 赵 兵 艾新宇 目录 1.干细胞简介 2.基因治疗方法 3.干细胞在治疗遗传病中的应用 1.干细胞简介 定义 干细胞（stem cell）：是指具有无限或较长期的自我更新能力，并能产生至少一种高度分化子代细胞的细胞。 根据细胞来源不同： 胚胎性干细胞：指源于囊胚内细胞团（ISM）的胚胎干细胞。 成体干细胞：是指那些具有组织特异性的细胞，它们主要用于维持细胞功能的稳定，具有修复和再生能力，能够产生新的干细胞，或者能按一定的程序分化，形成新的功能细胞，使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。 干细胞的生物学特性 多能性或全能性 干细胞具有分 化为多种细胞类型的潜能但是 不同干细胞的分化潜能有所不同。 自我更新能力 干细胞一旦形 成 终生都具有自我更新能力不同 于只有有限的自我更新能力的许 多类型的祖细胞 高度增殖能力 高度增殖是干细胞的生物学特性之一。 干细胞技术及其相关概念 干细胞技术：又称为再生医疗 技术是指通过对干细胞进分离 体外培养、定向诱导，甚至基 因修饰等过程，在体外繁育出 全新的、正常的甚至更年轻的 细胞、组织或器官，并最终通