第节基因治疗(,LMJ)要点.ppt

1999年9月17日，美国宾夕法尼亚大学的威尔森，在对严重联合免疫缺陷病患者进行基因治疗临床试验当中，患者出现了严重的免疫反应，导致了有遗传性肝病的患者杰西?格尔辛基(Jesse Gelsinger)死亡。 (一)基因治疗存在的问题 八、基因治疗存在的问题与展望 * * 杰西患有先天性鸟氨酸甲酰氨基转移酶缺乏症（X连锁性遗传病），在接受了以腺病毒为载体的基因治疗后数小时，体温迅速升高，最终由于多器官衰竭而去世。 为此美国FDA 给予主研人员威尔森以严厉惩罚：取消其从事任何临床试验的资格；威尔森所在的美国宾夕法尼亚大学当时进行的所有基因治疗临床试验均被停止。 事后调查发现病毒触发了强烈的免疫反应，引起肝脏、肺和肾脏的血管壁发生炎性反应。此外，这一事件的发生也与研究者忽视规则有密切关系。 * * 2002年法国 8名 SCID-X1 患者受试者的病情从基因转导治疗中获得改善，但其中 4名患者最终患上了 T细胞性白血病。有 3例是由于研究人员将病毒载体整合入 LMO2基因或该基因的邻近片段意外激活原癌基因LMO2导致的。 * * 伦敦大学儿童健康研究所对X1型重症联合免疫缺陷受试者进行逆转录病毒转导的自体造血干细胞治疗，10名受试者中1位患上T细胞性白血病。 英国的相关研究者在进行该项试验时，希望借助更换了的载体以及改变进行干细胞转导时的