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DNA疫苗与DNA药物 DNA疫苗：癌症，艾滋病 2003年10月我国第一个DNA药物：重组人p53腺病毒注射液（注册商标名：今又生）获得国家食品药品监督管理局批准颁发的生物制品一类新药证书 1997年2月23日 《Nature》杂志报道了世界首例来源于哺乳动物体细胞的克隆羊“多莉”。 器官移植 Science, 2002 ，January 4th，5552（295）: 25-27.  人有了知识，就会具备各种分析能力， 明辨是非的能力。 所以我们要勤恳读书，广泛阅读， 古人说“书中自有黄金屋。 ”通过阅读科技书籍，我们能丰富知识， 培养逻辑思维能力； 通过阅读文学作品，我们能提高文学鉴赏水平， 培养文学情趣； 通过阅读报刊，我们能增长见识，扩大自己的知识面。 有许多书籍还能培养我们的道德情操， 给我们巨大的精神力量， 鼓舞我们前进。 * * β-地中海贫血 是一种常见的遗传病，国内主要是以广东、广西、云南和四川等，按症状可分为轻型、中型和重型。 传统的治疗方法是以输血、骨髓移植和药物诱导，虽有点疗效，但有其局限性 细胞水平的研究: 病毒载体介导的人珠蛋白基因转移，骨髓干、祖细胞。 RNA/DNA嵌合体介导的定点修复 间接体内(ex vivo)基因转移研究 RV重组体，受体鼠骨髓中，----有效。 AAV 用于间接体内珠蛋白基因转移的报道很少。 HIV 研究活跃，动物实验中取得了好的结果。 糖尿病的基因治疗 胰岛细胞中胰岛素的表达调控、生物合成与分泌。 胰岛素分泌的工程化细胞株的建立。 胰岛β-细胞系的工程化 胰岛干细胞操作 非β-细胞系的工程化 四、恶性肿瘤的基因治疗 细胞因子导入疗法 自杀基因疗法 肿瘤抑制基因疗法 耐药基因疗法 其他疗法：反义基因疗法 “自杀”基因疗法 自杀基因所编码的蛋白产物，能够使无毒性的化疗前体药物在细胞内转换为强毒性药物，而导致肿瘤细胞“自杀”。 自杀基因包括： 单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSV-tk）基因； 胞嘧啶脱氨酶（CD）基因。 自杀基因：Hsv1-tk和CD Therapuatic gene 肿瘤抑制基因：RB、p53 肿瘤抑制基因疗法 耐药基因疗法 多药耐药基因（multi-drug resistancegene,MDR） MDR1 and MDR2，正常细胞中有MDR蛋白表达，并发挥一定的功能 本疗法： 1 用反义RNA或DNA使MDR-1基因灭活，从而缓解肿瘤化疗的耐药性，提高化疗效果； 2 将MDR基因导入造血干细胞，增强造血系统抵抗化疗药物的骨髓抑制作用。 其他疗法 反义基因疗法 采用反义基因技术在转录和翻译水平阻断肿瘤 细胞中异常基因的表达，从而引起细胞的表型逆转或细胞调亡 Antisense RNA 第五节 基因治疗中存在的问题： 基因治疗存在的问题(challenges facing the gene therapy) 导入基因高效表达问题 迄今所有导入细胞的目的基因表达率都不高，目前许多实验室正在研究将高效的启动子构建入逆转录病毒载体。 免疫性 临床治疗时需要多次操作，使机体产生免疫反应，排斥携带基因的病毒或靶细胞，给进一步治疗带来困难。 基因治疗亟待研究的领域： （The field of gene therapy to be studied） 载体 (Vector) 靶细胞 ( target cells) 免疫学原理 (immunological mechanism) 基因治疗的前景（ PROSPECT FOR GENE THEARPY） 基因治疗是遗传病治疗的一种崭新手段，它正逐渐被人们所接受。基因治疗所蕴藏的巨大潜力有力地证明，遗传病一定是可以治疗的。科学家们建议，今后要加强基础研究，解决目前基因治疗遗传病的一些问题，再进行大规模的临床试验。我们深信，只要坚持严格的科学态度。设计精细的临床研究基因治疗必将在21世纪获得令人振奋的成果。 基因工程与基因工程药物 基因工程与基因工程药物 简介 基因工程药物 蛋白质工程 基因工程与动物克隆技术 基因工程(genetic engineering)就是指有意识地把一个生物体中有用的目的基因转入另一个生物体中，使后者表达所需要的产物或者获得新的遗传性状，其核心技术是重组DNA技术。 基本概念 基因工程大事记 质粒载体 宿主细胞的转