药物经济学研究设计(二)资料.pptVIP

新药申请（NDA） 在临床前和临床研究完成以后,可以提交新药申请(NDA)以求获准上市新产品。 接受 FDA审核 工厂检查 FDA决定 上市及监测 IV期临床研究和上市后监测 理解药物的作用机理和范围； 研究药物可能的新的治疗作用； 说明需要补充的剂量规格 上市后的药物副作用（Adverse drug reaction, ADR)报告 发现并在15个工作日内报告FDA 年度报告 人有了知识，就会具备各种分析能力， 明辨是非的能力。 所以我们要勤恳读书，广泛阅读， 古人说“书中自有黄金屋。 ”通过阅读科技书籍，我们能丰富知识， 培养逻辑思维能力； 通过阅读文学作品，我们能提高文学鉴赏水平， 培养文学情趣； 通过阅读报刊，我们能增长见识，扩大自己的知识面。 有许多书籍还能培养我们的道德情操， 给我们巨大的精神力量， 鼓舞我们前进。 * 药物经济学研究设计（二） 西安医学院 任 熙 玲 研究设计的类型与研究设计 基本研究： ◆现场调查研究 ——研究者“被动”地观察实际情况，不予以任何干预措施。 ◆临床研究 ——研究者主动对实验对象施加干预，在控制实验条件的环境下，观察实验因素作用效果。 研究设计的类型 完全随机设计 随机区组设计 自身比较设计 交叉设计 拉丁方设计 析因试验设计 正交试验设计 序贯试验设计 类 型 特 点 特 点 备 注 完全随机设计 单因素多水平单效应变量 直观、简单易行；误差成分较多，试验效率低 试验组与对照组同质 随机区组设计 （同上）随机分配次数重复多次 保证受试对象的可比性，提高统计检验效率 随机分组前有安排设置区组的过程 自身比较设计 （同上）同一受试对象进行多个因素或多个水平作用 均衡性好，操作简单；多次作用后效果指标的真实可靠性差 同体前后比较的间隔时间不宜过长 交叉设计 在自身配对设计基础上发展的双因素设计 受试对象为偶数，两个试验阶段机会均等，但不能相互影响 可平衡实验顺序的影响 拉丁方设计 在随机区组设计基础上发展的三因素设计 三因素、无交叉、齐方差；k阶必有k种处理水平、顺序和区组 拉丁方阵 析因试验设计 （完全交叉分组试验设计）多因素多水平单效应变量 协同、拮抗和无交叉作用；试验组数以水平数为底数，处理因素为指数的乘方。 处理因素数和水平数以2~3个为宜 正交试验设计 多因素多水平单效应变量 正交表，将各试验因素、水平间组合均匀搭配、合理安排，高效快速的多因素试验设计 Ln(Km) 序贯试验设计 对样本一个个或一对对进行实验，得到结果，即可停止 可节省30%~50%样本量，缩短试验周期；适于临床试验 只能对一个干预因素做出推论，无法进行混杂因素分析 研究设计类型比较表 正交试验设计 是研究多因素多水平的又一种设计方法，它是根据正交性从全面试验中挑选出部分有代表性的点进行试验。是一种高效率、快速、经济的实验设计方法。 日本著名的统计学家田口玄一将正交试验选择的水平组合列成表格，称为正交表。 正交表是一整套规则的设计表格，Ln(Km)，用 L为正交表的代号，n为试验的次数，K为水平数，m为列数，也就是可能安排最多的因素个数。例如L9(34)，它表示需作9次实验，最多可观察4个因素，每个因素均为3水平。 ◆例如作一个三因素三水平的实验，按全面实验要求，须进行33 = 27种组合的实验，且尚未考虑每一组合的重复数。若按L9(3)正交表安排实验，只需作9次，按L18(3)正交表进行18次实验，显然大大减少了工作量。 正交试验步骤 确定研究对象的因素，选出主要因素 确定各因素变化水平，水平可相等或不等 根据试验条件决定试验次数 选取正交表 按表上安排进行试验 现场调查设计 类 别 方 法 目 的 参考资料 描述性研究 对疾病和健康状态在人群、时间、地点等方面的分布和强度进行真实描述 从人群样本中获得数据来推断和评估总体参数 普查资料、调查问卷表、生命统计记录、医疗机构各种记录、国家统计年鉴信息等 分析性研究（病例对照研究和队列研究） 通过试验组与对照组的对比分析、检验病因假设、比较药物治疗方案、估算疾病治疗成本等 其研究结果可提示疾病预防、治疗的可能方向 除描述性研究资料外，还有临床疾病指标和药物治疗结果指标等 描述性研究 描述性研究：利用已有的资料或对专门调查的资料，按不同地区、不同时间及不同人群特征分组，把疾病或健康状态的分布情况真实地描绘、叙述出来。 方法类型有：◆现况调查 ◆生态学研究 ◆个案调查 ◆病例报告等 举例：描述性社会研究的一个最好例子就是人口普查。人口普查的目的是