基因治疗药理学概述.ppt

第四十七章  基因治疗 （gene therapy） 基因治疗（gene therapy） 是指改变细胞遗传物质为基础的医学治疗。通过一定基因转移载体将正常或有治疗价值的目的基因或核酸分子导入靶细胞，从而达到防治疾病的效果。基因治疗通过携带目的基因或核酸分子的载体或遗传修饰的体细胞，在人体内产生特定的功能分子（核酸或蛋白质），实质上可以看作是导入一个具有治疗作用的给药系统，有人将基因治疗载体或体细胞称之为基因药物（gene medicine）。 基因工程药物（gene engineering drug） 是指有治疗价值的目的基因导入细菌、酵母或哺乳动物细胞或转基因动植物等宿主细胞进行表达并经分离和纯化获得蛋白质产物（包括活性蛋白质和多肽药物、重组疫苗及单克隆抗体）。 第一节 基因治疗概论 一、基因治疗类型 基因治疗按基因操作方式分为两类，一类为基因增强（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation）。 基因增强又称基因修饰，将目的基因导入病变靶细胞或其他靶细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。 基因失活又称为基因封闭。 另一类为基因修正（gene correction）和基因置换（g