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10大革命性技术：基因编辑更快更准更简单 2014年12月15日16:43?? 环球科学 ??  HYPERLINK /d/v/2014-12-15/doc-icesifvx5933648.shtml \l J_Comment_Wrap 我有话说(13人参与)  HYPERLINK javascript:; \t _self 收藏本文?? ?? 　　撰文 玛格丽特·诺克斯(Margaret Knox) 翻译 马文静 　　1973年，斯坦利·N·科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特·W·博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法，成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造，使其带有一个人源基因(这个基因是人工合成的)，最后生产出治疗糖尿病的胰岛素。很快，加利福尼亚州拉霍亚的索尔克生物研究所(Salk Institute for Biological Studies)的科学家培育出了第一只转基因小鼠。 　　20世纪70年代，科学家就找到了改变生物体基因组的方法，但这些方法不甚精确，并且难以用于量产。因此，很多基因修饰实验依然既困难又昂贵。 　　现在，一种名叫CRISPR的新技术，也许将彻底革新基因组编辑。这一技术源自细菌的免疫防御系统，比传统方法更快速、更便宜、更简单。商业化的CRISPR技术公司己经吸引到了大量资金。 　　研究人员已经开始探索，如何将CRISPR技术应用于艾滋病、精神分裂症等多种疾病的治疗。然而，因为CRISPR能非常轻易地改变植物、昆虫和人类的基因组，伦理学家担心这会引发一些负面后果。 　　基因工程领域取得的这些巨大成就改变了现代医学的进程。但是，早期的基因改造方法有两大局限：不甚精确，并且难以量产。那时，DNA插入基因组的行为是随机的，科学家只能祈求好运，但愿自己能得到一个有用的突变。1990年，研究人员取得了跨越式的进步。他们设计出能在特定位点对DNA进行剪切的蛋白，突破了第一个局限。但是，每想要修改一段DNA序列，他们都必须设计一个新的蛋白，这种工作非常耗时，并且十分艰苦。 　　时间终于到了2012年。瑞典于默奥大学(Ume? University)的埃马纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和加利福尼亚大学伯克利分校的珍妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)领导的研究人员报道，他们在细胞中发现了一种遗传机制，能让科学家以前所未有的速度编辑基因组，并且过程十分简单。此后不久，哈佛大学和麻省理工大学的一个课题组运用这种技术，一次性地对细胞基因组的多个位点进行了修改。 　　这种先进的技术已经加快了基因工程产业的发展，对遗传学和医学也有深远的推动作用。科学家现在只要几周时间，就能按需定制出经过基因改造的实验动物，省去了从前一年的工作量与时间。目前，研究人员正在运用该技术，探索艾滋病、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病的治疗方法。该技术将生物体的基因修饰过程变得相当简单与廉价，研究人员和伦理学家甚至开始担心，这会催生负面效应。 　　这种技术名叫CRISPR，是“clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats”(即成簇、规律间隔的短回文重复序列)的缩写。利用这种序列，细菌可以对侵袭过它的病毒产生“记忆”。自从日本科学家20世纪80年代末发现CRISPR之后，科学家就一直在研究这种奇怪的基因序列。然而，直到杜德娜和卡彭蒂耶偶然注意到一种名叫Cas9的蛋白，CRISPR才显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力。 　　RNA的力量 　　2011年，杜德娜和卡彭蒂耶在波多黎各圣胡安的一次科学会议上相识。他们有很多共同点：他们的团队都在研究细菌防御病毒入侵的机制；他们都已经确认，细菌可以记住以前入侵过自己的病毒的DNA，以此来识别病毒，当该病毒再次入侵时，它们就会立刻认出“敌人”。 　　那次会议后不久，卡彭蒂耶和杜德娜决定合作。当时，卡彭蒂耶在于默奥大学的实验室刚刚发现，链球菌似乎会用Cas9蛋白来“捣碎”突破其细胞壁的病毒。于是，杜德娜在伯克利的实验室，也开始探究Cas9蛋白的作用机理。 　　很多科学发现的背后都有一连串巧事，CRISPR的故事也不例外。卡彭蒂耶实验室的克日什托夫·黑林斯基(Krzysztof Chylinski)和杜德娜实验室的马丁·伊内克(Martin Jinek)在毗邻的城镇长大，说着同样的波兰方言。杜德娜说：“他们开始通过Skype聊天。两人一拍即合，然后就开始分享数据、讨论做实验的想法。这个项目就这样正式开始了。” 　　两个实验室的科学家都意识到，他们或许可以用Cas9蛋白来进行基