学年论文黄珊.doc

学年论文（课程设计） 题目： 基因药物的研究进展 学 院 药学院 专 业 药学 学 号 2013440115 姓 名 黄珊 指导教师 崔哲 2015 年 12 月 9 日 基因药物的研究进展 摘 要 自第一个基因工程药物重组胰岛素出现，到现今为止已有越来越多的基因工程药物上市，如细胞因子和激素等等。目的：介绍近年来生物基因工程技术及基因药物研究与应用进展。结果与结论：随着人类基因组计划的实施，基因诊断、基因药物和基因治疗具有广阔的市场前景，对我国生物制药产业的发展会产生深远影响。基因工程抗体和基因工程疫苗正在不断开发之中。因此，基因工程药物的出现使药物种类和概念带来突破，对基因药物的诞生和发展产生了深远影响，亦为一些难治疾病的治疗带来新的契机。 关键词：基因工程药物 基因治疗 药物筛选 一 基因药物概念及内容 1.1基因药物概念 利用基因工程技术(又称DNA重组技术)生产有应用价值的药物。 1.2基因生产药物途径 利用基因工程技术生产药物有两个不同的途径：一是利用基因工程技术改造传统的制药工业，例如用DNA重组技术改造制药所需要的菌种或创建的菌种，提高抗菌素、维生素、氨基酸产量等；二是用克隆的基因表达生产有用的肽类和蛋白质药物或疫苗[1]。 1.3基因药物种类 1.3.1基因工程疫苗 乙型肝炎是常见的传染病，过去从病人血液中分离乙肝病毒的表面抗原作为疫苗，来源有限，价格昂贵，且有感染的危险。后来基因工程乙肝疫苗研发成功，并且投放市场。此外，还有甲型肝炎、巨细胞病毒、流行性出血热、轮状病毒、细菌性腹泻等基因工程疫苗[2]。 1.3.2干扰素(IFN) IFN是一类具有广谱抗病毒活性的蛋白质，仅在同种细胞上可发挥作用。由于人体内干扰素含量极微，提取十分困难，不仅大大影响了人血源性干扰素的研究和开发，且因价格昂贵而在临床应用上匮乏。通过基因重组技术，我国开始了基因工程干扰素的大规模生产，并投人了临床使用。目前，我国生产基因工程干扰素的厂家逐步增多，剂型有粉针、水针等不同，极大方便了临床的选择使用。同时，随着市场价格的慢慢降低，接受干扰素治疗的患者亦逐步增多，这对提高我国肝病患者(特别是乙型肝炎、丙型肝炎)的整体治疗效果起到推动作用[3]。 1.3.3集落刺激因子(CSF) 一些细胞因子可刺激不同的造血干细胞在半固体培养基中形成细胞集落，这些因子被命名为集落刺激因子(CSF)。它能够刺激骨髓多能造血干细胞向粒单系祖细胞集落分化，并使其发育为成熟粒细胞、巨噬细胞的体液性造血因子，是治疗化疗引起的骨髓抑制的有效药物之一。 1.3.4重组人表皮生长因子(EGF) EGF其主要作用是促进表皮细胞的生长，不引起局部组织的过度增生，常用于各种外伤、烧伤、糖尿病溃疡、褥疮等疾病的治疗。 1.3.5骨形态形成蛋白(BMP) BMP对骨组织的形成、生长和修复有促进作用。可应用于骨科、整形外科、牙科。 1.3.6重组人红细胞生成素(EP) 多用于因红细胞生成素缺乏所致的贫血及肿瘤患者化疗、放疗导致的贫血。对慢性肾功能不全，可明显改善血液透析患者的贫血状况[4]。 1.3.7重组人生长激素(GH) 除调节生长激素之不足外，还能促进全身蛋白质的合成，纠正手术等创伤，加速伤口的愈合，还可纠正重度感染及肝硬化等病变所致的低蛋白血症[4]。 最后，随着生物技术的迅速发展，21世纪新药研究的特点将建立在通过基因和分子水平的基础研究进一步认识生命的全过程及疾病的机制，开发更多基因工程药物、植物基因工程药物、动物基因工程药物。药物生产基地将不再局限于现代化的大工厂，而且还可出现在绿色的大片农场或牛羊成群的美丽大草原。  二 基因治疗技术 2.1 基因治疗概念 基因治疗广义上是指利用基因药物的治疗。通常所说的是狭义的基因治疗，是指用完整的基因进行基因替代治疗，在体外用基因使细胞具有疗效作用，再输入患者体内，最终给与患者的是基因修饰的细胞。 2.2基因治疗方式 目前基因治疗方式主要有两种：一种是将体细胞取出体外培养、扩增，并导入外源性治疗基因，然后将这种经基因转导的体细胞输回体内，使带外源性治疗基因的细胞在体内表达，以达到治疗目的，所用的细胞大多数是