第十二章基因治疗分解.pptVIP

* 5、反义核酸基因治疗 反义技术：是指利用人工合成的反义RNA或DNA导入靶细胞，阻断Gene的转录或复制，控制细胞的中间阶段使编码蛋白的Gene不能转录为mRNA 或阻断翻译相应蛋白. * 反义基因治疗 DNA DNA  RNA RNA 反义RNA 阻断表达 * 有研究表明,一项试验性治疗黄斑病变的方法 即运用小RNA干扰技术来延缓中心区黄斑病变程度 可能引发一些病人失明,这种退行性病变主要发生于50岁以上的人群.某公司的临床研究曾经掩盖了人们对小RNA治疗弊大于利的担忧. 加利福尼亚大学的研究人员指出:“会不会治疗一种病变的同时,诱发另一种病变.” * 体内本身的小RNA可以通过关闭或沉默某些基因的表达来调节细胞功能。来自迈阿密的 OPKO Health和加州欧文的 Allergan两家公司的研发人员检测了小RNA的确可以减轻黄斑病变区的炎症;他们通过将小RNA注入病变区来抑制血管内皮生长因子 VEGF 的表达,进而抑制炎症加重. * 张康的研究小组比较了600例视网膜萎缩和非萎缩病人之间TLR3的差异. 发现TLR3某些突变可以保护病人免受进一步的炎症性萎缩。携带保护型突变TLR3的病人比正常基因型的病人罹患视网膜萎缩的危险低得多,程度取决于携带突变的比例.而相比之下,携带非保护型突变的病人则更容易被小RNA诱发出萎缩。 * 这些实验结果进一步提升了对实例研究