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第七章 基因治疗 第一节 基因治疗的概念和策略 一、基因治疗的概念 基因治疗就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，达到治疗目的的方法。 二、基因治疗的策略 1.基因置换 就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。 2.基因修复 是指将致病基因的突变碱基序列纠正，正常部分予以保留。 3.基因修饰 是将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能够修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。 4.基因失活 利用反义RNA等技术及RNAi等能特异的封闭基因表达的特性，抑制一些有害基因的表达，以达到治疗疾病的目的。 5.免疫调节 是将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内，改变病人免疫状态，从而达到治疗疾病的目的。 第二节 基因治疗的基本程序 一、目的基因的选择和制备 可用于基因治疗的基因需满足以下几点： （1）在体内只有少了的表达就可显著改善症状。 （2）该基因的过高表达不会对肌体造成危害。 （3）在病毒病的基因治疗中，所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并且该序列是特异的。 （4）肿瘤病的治疗中所针对的癌基因或抑癌基因应与肿瘤的发生和发展有明确的相关性。 二、靶细胞的选择 1.基因治疗的途径： （1）生殖细胞基因治疗 将正常基因转移到患者的生殖细胞或者早期胚胎，使其发育成正常个体。 （2）体细胞基因治