2014年全球在研热门药物靶点.docVIP

2014年全球在研热门药物靶点 2014年药物研发主要分布肿瘤、丙肝、高血脂三大块，加上高风险的阿尔兹海默病（BACE抑制剂、anti-amyloid beta单抗）、即将谢幕的糖尿病（GLP-1类似物、DPP-4抑制剂、SGLT1/2抑制剂）、新兴的偏头痛（anti-CGRP单抗，大分子治中枢神经系统疾病，有意思）三小块。相比于2013年，主要动向体现在以下几个方面：（1）癌症免疫疗法??人类研究癌症免疫已经好多年了，以前主要是做体液免疫，抗体做得很成功，疫苗做得很憋屈，现在重心转移到了细胞免疫上，包括PD1/PDL1、CTLA4、CAR、TCR几类，Bristol-Myers Squibb、Merck、Roche、Novartis、Glaxosmithkline、AstraZeneca、Servier等都有T细胞免疫疗法项目或已找到合作伙伴。（2）组合抗丙肝疗法??2013年谈论最多的是纯口服抗丙肝，2014年改成组合抗丙肝了，sofosbuvir+ledipasvir、MK-5172+MK-8742、ABT-450/r+ABT-267+ABT-333、daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325都获得了FDA的突破性药物资格，都不需要联用干扰素且SVR12应答率都在90%以上，Gilead率先递交sofosbuvir+ledipasvir的上市申请。（3）自身免疫性疾病??这个领域好像从来就没冷过，类风湿性关节炎、牛皮癣、多发性硬化症、系统性红斑狼疮都很折磨人。就市场而言仅次于肿瘤，比糖尿病、心血管的市场还要大，阿达木单抗2013年销售额达到106.59亿美元，超级重磅炸弹、重磅炸弹是一大堆。就靶点而言，大分子以前主要是anti-TNFα单抗，现在针对白介素的最多，小分子主要是JAK抑制剂。（4）高血脂??CETP抑制剂是指望不上了，失败了几个，剩下两个半死不活，主要还是看Anti-PCSK9。去年年初还没这么火的，下半年Amgen、Sanofi公布的临床数据都显示能够降低LDL-C 50%，Pfizer立马跟了上来，今年一看Roche、Eli Lilly也追来了。数量上虽然没几个，但这都是烧钱的货，III期得做20000例以上，小公司砸锅卖铁也做不起。 靶点 适应证 在研药物 PI3K抑制剂 实体瘤、淋巴瘤、白血病 Idelalisib filed , BKM120 phase III , BYL719 phase II , pictilisib phase II , XL765 phase II , PF-0座机电话号码 phase II , PF-0座机电话号码 phase II , GS-9820 phase II , dactolisib phase II , copanlisib phase II , GDC-0941 phase II , GSK座机电话号码 phase II , RG7422 phase II , BGT226 phase I/II , XL147 phase I , SAR260301 phase I , GSK座机电话号码 phase I , GSK座机电话号码 phase I , GSK座机电话号码 phase I , GSK1059615 phase I, failed? , RG7604 phase I , RG7666 phase I , AMG 319 phase I , MLN1117 phase I , AZD5363 phase I , AZD8186 phase I , AZD6482 phase I mTOR抑制剂 实体瘤 MK-8669 phase II , XL765 phase II , dactolisib phase II , PF-0座机电话号码 phase II , PF-0座机电话号码 phase II , BGT226 phase I/II , GSK1059615 phase I, failed? , AZD8055 phase I Akt抑制剂 实体瘤 MK-2206 phase II , ipatasertib phase II , GSK座机电话号码 phase I , GSK座机电话号码 phase I , GSK690693 phase I, failed? , RG7440 phase I Raf抑制剂 黑素瘤 Vemurafenib approved , Dabrafenib approved , LGX818 phase II , RG7304 phase I , MLN24