核酸药物及制药技术解剖.ppt

第一节 核酸药物及其制药技术 反义核酸（Antisense nucleic acid)和核酶 (Ribozyme) RNA干扰 (RNAi)药物 核酸药物的修饰和给药 反义核酸 作用机理 特点 双链RNA（如siRNA ）作用强烈； 与核酶连接作用更强。 核酶（Ribozyme) 核酶不是普通的蛋白质酶，而是一类具催化活性的核酸分子,1980年Cech在嗜热四膜虫中首先发现。 天然锤头状核酶示意图 反义核苷酸药物的应用 反义核酸技术在实验室中取得了较好的效果，90年代以来国外一些制药公司开展了若干反义药物的临床实验。 1997年，美国Genta公司研制了针对Bcl2基因的反义药物，用于治疗前列腺癌和其他恶性肿瘤。 美国Hybridon公司研制了针对巨细胞病毒（CMV）感染的反义药物并进行了临床实验。 RNA干扰药物 RNA干扰（RNA interference，RNAi） 是一种由双链RNA诱导的基因表达调控和基因沉默的过程 ，其广泛存在于从植物、无脊椎动物到哺乳动物的各种生物。 RNAi的作用原理 双链RNA诱导诱导RNAi的过程主要分为两个阶段： Ⅰ启动阶段 Ⅱ执行阶段 RNAi的作用原理 启动阶段 当细胞中由于感染等原因出现双链