RNA干扰技术__培训课件.pptVIP

2、研究信号传导通路的新途径 由于RNAi能高效特异地阻断基因的表达，可使其成为研究信号传导通路的良好工具。联合利用传统的缺失突变技术和RNAi技术可以容易地确定复杂的信号转导途径中相关基因的上下游关系及其作用。 RNAi技术较传统的转染实验简单、快速、重复性好，克服了转染实验中重组蛋白特异性聚集和转染效率不高的缺点，因此认为RNAi技术将可能成为研究细胞信号传导通路的新途径。 RNAi在医学方面的研究 1、利用RNAi建立疾病模型 传统的建立人类疾病动物模型是利用基因敲除和Cre-LoxPsystems方法，但是如果目的基因是小鼠发育必需基因的话，这些方法就会受到很大的限制。RNAi技术将是建立人类疾病动物模型的新的工具，随着该技术的发展，它可以通过使组织特异的基因功能灭活，获得疾病动物模型。 但是利用RNAi建立的疾病动物模型的性状持续时间不太长，而且不一定能被稳定遗传，还有其他问题有待继续研究。 2、基因治疗 利用RNAi技术可以特异抑制与疾病有关的内源性或外源性基因，而不会对个体的发育产生影响，这一特性为RNAi技术在基因治疗上的应用开创了广阔的前景，主要表现在： a、 RNAi在病毒感染性疾病中的应用 b、RNAi在抗HIV中的应用 c、RNAi在肿瘤治疗中的应用 RNAi治疗恶性肿瘤 （1）沉默癌基因 （2）促进