实验设计与临床试验设计__培训课件.pptVIP

对照的意义： 区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必要基础 。例如老年性慢性支气管炎： 消除和减少实验误差。 药物治疗 气候转暖,自然缓解 Control 老年性慢性支气管炎 1. 空白对照 对照组不给予任何处理的对照 反映了观察对象在实验过程中的自然变化 临床试验慎用 Control 2. 安慰剂对照 对照组使用一种不含活性药物成分的制剂（“伪药物” ）－安慰剂（placebo） 防止对照组病人产生与实验组病人不同的心理 与双盲法同时实施 注意保密和伦理道德问题 Control 3.标准对照 使用现有的标准值或正常值做对照，或以标准品和标准效应作为对照 临床试验常以目前公认的药物（药典记载）或疗法作为对照。 Control 4. 实验对照 对照组不施加处理因素，但施加实验因素（不是研究的处理因素） 保持实验条件的一致性 克服对照组病人的心理因素 Control 5. 自身对照 对照和实验因素施加在同一个受试者上 避免个体差异引起的误差 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以及实验前后某些因素发生变化，不宜使用自身对照 Control 6. 相互对照 指各实验组之间互为对照 比较几种不同药物或同一种药物不同剂量对某种疾病的疗效，目的是比较其疗效差别时，可以使用相互对照。 Control 7. 历史对照 以过去的研究结果作对照 不完全对照 资料可比性较差 Control 随机化（randomization）是指每个受试对象有相同的概率或机会被分配到不同的处理组。 随机化原则：随机≠“随便”, 指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。 目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。 二、随机化原则 一些临床医生常常根据患者来院就诊的先后顺序对他们进行分组，即将先来的10例患者分入对照组，将中间来的患者分入A药组，将最后来的10例患者分入B药组。 这样分组合适吗? Randomization 随机化的方法： 抽签等 随机数字表 计算器软件 Randomization 顺序号 随机数 对随机数编秩号 组别 1 7 11 2 2 16 15 2 3 17 17 2 4 4 3 1 5 5 4 1 6 4 2 1 7 1 1 1 8 7 10 1 9 5 6 1 10 20 20 2 11 6 9 1 12 11 13 2 13 18 18 2 14 6 7 1 15 10 12 2 16 6 8 1 17 16 14 2 18 17 16 2 19 5 5 1 20 19 19 2 重复（replication）是指在相同实验条件下重复进行多次观察。 重复是消除非处理因素影响的又一重要方法，表现为样本量的大小和重复次数的多少。 三、重复原则 样本量小，重复性差，若个别实验效应出现极端值，结果就不够稳定，会产生偏倚的结论。 样本量大，工作量也大，增大人力物力的消耗，难于控制实验条件。 确定样本量至关重要。样本量究竟需要多大，可以采用统计学方法进行计算。 Replication 临床试验（Clinical trial ）：从研究的性质划分属于实验性研究的范畴。临床试验设计也必须遵循实验设计的基本原理，其设计的基本要素也包括研究对象、处理因素和实验效应，同时必须遵循对照、随机化和重复的基本原则。 由于其研究对象为人，还应该考虑受试者的知情同意、心理因素、伦理道德等问题，因此临床试验的设计与分析具有特殊性，目前国际上对撰写临床随机对照试验（randomized controlled trials，RCT）报告提供了参考标准（附录1）。 Clinical trial Egon Pearson …… it is a function of statistical method to emphasize that precise conclusions cannot be draw from inadequate data. 1.实验设计指研究者根据研究目的和条件，结合统计学要求，合理安排各种实验因素，严格控制实验误差，最大限度地获得丰富而可靠的数据。 2.实验性研究包括动物实验和临床试验，其基本要素包括研究对象、处理因素和实验效应三个部分。这是实验设计中需要重点考虑的内容之一。 3.在医学实验研究中，由于存在随机波动和各种非处理因素的干扰，可能使实验结果不稳定和产生偏倚。为了减少偏倚和增加结果的可靠性，研究设计时，必须遵循实验设计的基本统计原则，即对照原则、随机化原则和重复原则。 4.临床试验的研究对象是人，还应该考虑受试者的知情同意、心理因素、伦理道德等问题，因此临床试验