干细胞临床试验研究管理办法（试行）.docVIP

附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章 总则 第一条 为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条 本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条 干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条 干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条 干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条 干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条 开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。 第八条 在中华人民共和国境内从事干细胞临床试验研究，包括境外机构以合作或投资等形式在中国开展的干细胞临床试验研究，必须遵守本办法。 本办法不包括已有规定的造血干细胞移植和以产品注册为目的的临床试验。 中国干细胞研究机构或人员在境外以合作或投资形式开展干细胞临床试验研究，应当遵守当地政府制定的相关法律法规。 第二章 申报与备案 第九条 凡是在中华人民共和国境内合法登记并能独立承担民事责任的机构，均可提出干细胞临床试验研究申请。 第十条 申请进行干细胞临床试验研究，需提供以下材料： (一)申请表; (二)申请机构或/和委托临床试验研究机构的法人登记证书营业执照、医疗机构执业许可证和资质证明; (三)委托或合作合同样稿; (四)研究人员的名单和简历选标准 (十一)干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案； (十二)不合格和/或剩余干细胞制剂的处理措施； (十三)临床前研究报告，包括细胞水平和动物水平的安全性和有效性评价实验； (十四)临床试验研究的安全性评估及相应处理措施，提供风险分析及评估报告、风险控制方案及实施细则； (十五)临床试验研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.试验设计； 6.受试者入选排除和剔除标准，选择受试者步骤根据统计学原理计算要达到预期目的所需病例数方式、剂量、时间及疗如需通过特殊手术导入治疗制剂，须提供详细操作过程中止临床试验的标准疗效评定标准不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施统计分析随访的计划及实施办法药品生产质量管理规范附件1 原始编号: 受理编号: 干细胞临床试验研究项目申报材料 项目名称: 申报单位: （加盖公章） 临床研究单位:（加盖公章） 申报日期: 年 月 日 卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究与应用 规范整顿工作领导小组办公室 填表说明: 1.原始编号和受理编号由填写不得使用没有规定的符号、代码和缩写 4.如有多个选项，请在所选选项画（√□）。 5.如主要原辅料和委托或／和合作单位较多，请自行复制本表中相应部分添加于后。 6.申报材料各部分独立装订，请在“申报材料目录”页标明各部分材料的起始页码； 7.请同时提交电子版1份和纸质版原件2份、复印件3份。