特殊审批品种独单立卷资料撰写指导建议.docVIP

特殊审批品种单独立卷资料撰写指导建议 目 录 前言 背景 目的 撰写基本原则 单独立卷资料撰写基本内容 证明申请药物符合《新药注册特殊审批管理规定》第二条的资料综述； 拟开展的临床试验方案或已完成的临床试验综述； 结合已完成的试验（临床前和临床），对安全性和有效性进行评价； 已完成的药学研究资料综述； 其他主要研究内容综述； 风险控制计划和实施方案； 总结和讨论。 1． 前 言 1.1 背景 2009年1月9日国家食品药品监督管理局颁布了《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知（国食药监注[2009]17号）》（以下简称“规定”），其中第四条提到：“申请人申请特殊审批，应填写《新药注册特殊审批申请表》，并提交相关资料。《新药注册特殊审批申请表》和相关资料应单独立卷，与《药品注册管理办法》规定的申报资料一并报送药品注册受理部门”。 因此，单独立卷的综述性资料是药物申请进入特殊审批程序需提交的重要资料。能否进入特殊审批程序，要基于单独立卷综述资料是否针对所申请的研究阶段，将药物的研发信息予以科学的、逻辑地阐述。 中药、生物制品单独立卷资料也可参照本建议，结合各自产品的特点，进行撰写。相应的项目内容可有适当增减。 1.2 目的 本撰写意见旨在为撰写特殊审批程序所要求的单独立卷资料提供参考。 应当指出，药物在不同的研发阶段研发和评价工作所关注的重点是有所不同的，本撰写意见不可能涵盖药物研究（从临床前到临床）的所有内容和详细细节。另外，将单独立卷资料理解为申报资料的简要综述也是不可取的。 1.3 撰写基本原则 需要强调的是，单独立卷资料所概述的任何内容和结论的得出应是基于研究数据的定量化描述和评价而来的。 以下基本原则是本撰写意见的基础： 产品基本情况及目标特征； 适应症（或用途）的情况； 已完成的研究情况； 本次申请的目的及支持信息； 风险控制计划和实施方案。 本指导建议主要根据化学药物特点起草，中药和生物制品可结合各自特点参照本建议内容撰写。 单独立卷资料撰写基本内容 证明申请药物符合《新药注册特殊审批管理规定》第二条的资料综述 2.1.1 药物的基本情况 简述药物的名称、结构、分子式、主要的作用机制等。或中药复方制剂的处方组成、处方来源；有效部位的结构类型及确认依据等。 描述该药物治疗的目的是什么？这种治疗在临床上准备是一线治疗，还是二线治疗？是否还存在与预期治疗结果有关的其他因素需要考虑？ 2.1.2 药物所治疗疾病的特点 概述所治疗疾病的流行病学。包括发病率，流行，死亡率和相关的伴随疾病的情况。如果有资料，应当讨论不同地区在流行病学方面的差异（因为适应症的流行病学可能因地区而异）。 讨论疾病的特点。包括这种疾病的危害性是怎样的？是否是致死的或致残的? 这种疾病(如高胆固醇血症、高血压)是其它疾病(如冠心病、中风)的先兆或危险因子吗？如果是，这种危险因子是如何预示更严重疾病的发生的？对这种疾病进行早期干预的预期结果是什么？ 2.1.3 现有治疗方法的情况 介绍所治疗疾病是否已有其它治疗方法，包括药物或非药物治疗方法？ 如果已有其它治疗方法，应考虑：(1) 已有治疗方法的特点？要注意数据是否来自良好对照方法的研究，以使结论具有科学性。 (2) 治疗方法的疗效和安全性是否进行过比较，是如何比较的？比较的结果如何？ (3) 是否存在影响现有治疗方法疗效的其它因素，如耐受性、方便性或患者倾向性？ 如果没有治疗方法，不进行治疗的后果将会是什么？ 拟开展的临床试验方案或已完成的临床试验综述 2.2.1 拟开展的临床试验方案的情况 本部分内容主要针对申请临床试验的药物。应清晰地描述拟开展的临床试验方案情况。 2.2.1.1 试验总体设计及方案的描述 试验的总体计划和所申报方案的描述应清晰、简洁，建议采用图表等直观的方式拟进行的临床试验（如表1）。 表1：列表描述拟进行的临床试验方案（可根据药物和试验类型等具体情况作调整） 试验号 试验名 试验目的 试验设计 给药方案 对照治疗 观察指标 受试者例数 2.2.1.2 研究对象的选择（入组什么样的受试者？） 确定合理可行的入选标准、排除标准和剔除标准。根据研究目的确定入选标准，说明适应症范围及确定依据，选择公认的诊断标准，注意疾病的严重程度和病程、病史特征、体格检查的评分值、各项实验室检验的结果、既往治疗情况、可能的预后因素、年龄、性别、体重、种族等。 确定的标准的理由应有所说明。 2.2.1.3 给药方案的确定（给药剂量和方法如何？） 阐明给药方案，包括起始剂量、给药途径、给药间隔时间、剂量探索计划、给药方案可能的变化。 对确定给药方案的合理性应进行说明。 2.2.1.4 对照组选