基因组工程在医学合成生物学中的应用.PDF

王方圆 等/基因组工程在医学合成生物学中的应用 Chinese Journal of Biotechnology /cjbcn March 25, 2017, 33(3): 422?435 DOI: 10.13345/j.cjb.160420 ?2017 Chin J Biotech, All rights reserved Received: November 2, 2016; Accepted: February 7, 2017 Supported by: National Institutes of Health (No. DP5 OD017887), Renji Hospital affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Corresponding authors: Dehua Zhao. E-mail: dehuazhao@ Lei Stanley Qi. Tel: +1-(650)498-9986; E-mail: Stanley.qi@ 美国国立卫生研究院 (No. DP5 OD017887)，上海交通大学医学院附属仁济医院资助。 网络出版时间：2017-02-16 网络出版地址：/kcms/detail/11.1998.Q0916.001.html 422 生 物 工 程 学 报 基因组工程在医学合成生物学中的应用 王方圆 1，赵德华 2，亓磊 2 1 上海交通大学 医学院附属仁济医院风湿科 中美合成生物学中心，上海 200127 2 斯坦福大学 生物工程系，CA 94305，美国 王方圆, 赵德华, 亓磊. 基因组工程在医学合成生物学中的应用. 生物工程学报, 2017, 33(3): 422–435. Wang FY, Zhao DH, Qi LS. Application of genome engineering in medical synthetic biology. Chin J Biotech, 2017, 33(3): 422–435. 摘 要 : 合成生物学旨在建立一套完整的工程理论和方法，通过设计和组装基本生物学元件，更为有效地实 现复杂生物系统的设计，并使其完成可编程的生物学功能。近年来随着可编程基因组元件的出现，特别是 CRISPR 和 CRISPRi 技术平台的建立和完善，使得合成生物学进入了一个全新发展的时期。本文重点综述 CRISPR等基因组编辑和调控技术，其在构建可编程生物学元件和复杂基因线路的应用以及合成生物学在医学 中 (称为医学合成生物学) 的发展前景。 关键词 : 合成生物学，基因线路，CRISPR，CRISPRi，TALEN，ZFN，基因组编程，细胞设计工厂 Application of genome engineering in medical synthetic biology Fangyuan Wang1, Dehua Zhao2, and Lei Stanley Qi2 1 Sino-U.S. Center of Synthetic Biology, Shanghai Institute of Rheumatology, Renji Hospital, School of Medicine, Shanghai Jiaotong University, Shanghai 200127, China 2 Department of Bioengineering, Stanford University, CA 94305, USA Abstract: Synthetic biology aims to establish a complete set of engineering principles, theories, and methods, via the rational design and assembly of basic biological parts, for the goal of effective implementation of complex biological systems ·应用领域· 王方圆 等/基因组工程在医学合成生物学中的应用 ?：010：cjb@ 423 with programmable functions. In