第四节临床试验.ppt

第一节 概述 第二节 设计和实施 第三节 资料的整理与分析 第四节 临床试验 第五节 现场试验和社区试验 第六节 优缺点和应注意的问题 第一节 概 述 定 义 发展简史 特 点 主要类型 一、定 义 观察性流行病学 自然条件下人群中事件分布规律和决定因素 实验性流行病学 人为条件下人群中事件分布规律和决定因素 二、发展简史 实验室：动物研究传染病流行规律 走出实验室：人群实验 理论和方法的成熟 实验流行病学研究原理示意图 三、基本特点 前瞻 前瞻性研究 干预 施加一种或多种人为干预处理 随机 研究对象随机分配到比较组 对照 有平行的或可比的实验组和对照组 四、主要类型 临床试验（clinical trials) based-patients 现场实验(field trials) based-population 社区实验(community trials) based-community 第二节 设计和实施 选择实验现场 人口相对稳定，流动性小，有足够数量 预期结局事件（如疾病）在该地区有较高而稳定的发生率 评价疫苗的免疫学效果，选择近期内未发生该疾病流行的地区 较好的医疗卫生条件，诊断水平较好，卫生防疫保健机构比较健全等 领导重视，群众愿意接受 选择研究对象 对干预措施有效 研究对象的代表性好 预期结局事件发生率较高 容易随访的人群 干预措施对其有益或至少无害 依从性好、乐于接受并坚持试验 简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization) 第三节 资料的整理与分析 资料的整理 资料的分析 评价实验效应的主要指标 一、资料整理 整理资料是依据研究目的和设计对 研究资料的完整性、规范性和真实性进 行核实，并进一步录入、归类，使其系 统化、条理化，便于进一步分析 二、资料的分析 统计描述 统计推断 临床和公共卫生意义分析 三、评价实验效应的主要指标 定量指标 定性指标 较高真实性和可靠性的测定方法 易于观察 测量易为受试者所接受。 有效率 痊愈率 病死率 不良事件发生率 第四节 临床试验 临床试验 定义 是以病人为研究单位，用于药物或疗效是否安全和有效的研究方法 一、临床试验的主要用途 疗效评价 诊断试验评价 筛检研究 预后研究 病因研究 国际上关于新临床试验的分期 Ⅰ期 临床药理学毒理学研究 Ⅱ期 疗效的初步临床研究 Ⅲ期 全面的疗效评价  Ⅳ期 销售后的监测 二、设计的基本原则 随机 (randomization) 对照（control） 重复 (replication) 盲法 (blinding) 多中心(multicentre) 医学伦理（ethics） 三、基本设计类型 平行设计 交叉设计 析因设计 序贯设计 平行设计 随机对照试验（randomized controlled trial, RCT） 试验药物或措施 试验组 疗效 研究对象 随机分组 对照组 疗效 对照药物或措施 交叉设计 时间方向 析因设计 ≥2个研究因素，分析交互作用 交互作用 当处理因素中的某个因素因质或量发生改变时，使其它因素的实验效应的强度发生改变。 解决的问题 两个或以上处理因素的各处理水平间的均数有差异？ 两个或以上处理因素之间有交互作用？ 例如 拟比较两种药物对高血压病人的疗效，同时分析两药物有无交互作用。 研究分为四组 ① 一般疗法（A药和B药均不用） ② 一般疗法+A药（用A不用B） ③ 一般疗法+B药（用B不用A） ④ 一般疗法+A药+B药（AB均用） 序贯