4诊断试验评价和ROC曲线.docVIP

第五节 诊断试验的评价 诊断试验：确定疾病的试验方法。用于确认一种临床诊断方法（如参考值范围）是否有临床应用价值。 一、研究方法 待评估的诊断试验方法和标准诊断方法（金标准）检测相同的受试对象，并进行比较。 金标准（gold standard） ：可靠的公认的诊断方法，可正确区分有病和无病。 临床常用的金标准有：病理学检查（组织活检和尸体解剖）、外科手术和长期随访患者在临床上获得的肯定结论等。 评价指标 常用指标有（一）正确百分率、（二）灵敏度、（三）特异度、（四）Youden指数、（五）阳性似然比、（六）阴性似然比、（七）阳性预报值、 （八）阴性预报值。 一、正确百分率， 问题：（1）依赖于患病率，（2）没有揭示假阴性和假阳性错误诊断的频率，（3）受诊断阈值的限制。 二、灵敏度（Sensitivity）= TPR 。 该指标只与病例组有关，反映了诊断试验检出病例的能力。 三、特异度（Specificity） 该指标只与对照组有关，反映了诊断试验排除非病例的能力。 漏诊率；误诊率， 误诊率也叫假阳性率（false positive rate，FPR）。 此图中间的垂线与横轴的交点称为诊断界点（cut-off point）或诊断阈值。 灵敏度与特异度的优缺点 优点：灵敏度与特异度不受患病率的影响，其取值范围均在（0, 1）之间，其值越接近于1，说明其诊断准确性越好。 缺点：当比较两个诊断试验时，单独使用灵敏度或特异度，可能出现矛盾。 解决办法：将两指标结合：Youden指数、阳性似然比、阴性似然比等 四、Youden指数（Youden’s index）， Youden指数的取值范围在（0, 1）之间，其值越接近于1，诊断准确性越好。 五、阳性似然比（positive likelihood ratio） 的取值范围为（0, ∞），其值越大，检测方法证实疾病的能力越强。 六、阴性似然比（negative likelihood ratio） 的取值范围为（0, ∞），其值越小，检测方法排除疾病的能力越好。 基本指标（Se、Sp、α、 β ） 灵敏度（sensitivity），又称真阳性率，表示“金标准”判定的病人中诊断指标也判为病人的概率。灵敏度越高，说明漏诊的可能性越小。灵敏度估计值为 =1-β 特异度（specificity），又称真阴性率，表示金标准”判定无病的病人中，诊断指标也判为无病的概率。特异度越高，说明误诊的可能性越小。其估计值为 =1-α 综合指标（YI、PV+、 PV- 、OP、正确率、阳性比数比、阴性比数比） Youden指数又称为正确指数。其估计值为 YI＝Se＋Sp－1 =1-α-β= Se - α 若YI越接近“1”，说明该诊断指标的诊断价值越高，正确性越好，反之，越接近“-1”，则正确率越低。灵敏度与特异度同等重要时常使用该指标。 ROC曲线评价诊断试验的重要性 1. 循证医学的重要组成部分 2. 诊断试验评价方法可用于：a.临床试验评价；b.临床检验评价；c.流行病学筛查试验评价；d.实验室检验评价；e.统计学模型评价 ROC曲线反映了灵敏度与特异度间的平衡 (增加灵敏度将降低特异度；增加特异度将降低灵敏度)。 在ROC曲线空间，如果曲线沿着左边线，然后沿着上边线越紧密，则试验准确度越高。 在ROC曲线空间，如果曲线沿着机会线（45度对角线）越紧密，则试验准确度越低。 在诊断界值（cutpoint）处的正切线的斜率就是该试验值对应的阳性似然比（likelihood ratio，LR)。在ROC曲线空间的左下角LR+最大，随着曲线从左下往右上方移动，LR+逐渐减小。 ROC曲线下面积是重要的试验准确度指标。 曲线下面积??示诊断价值的大小，取值范围：0.5-1.0 0.5-0.7:较低；0.7-0.9:中等；0.9以上：较高。 第六节 临床随访资料分析 Survival analysis 长期临床试验 观察结果(结局+生存时间)：某标准时刻(干预、给药、手术或出院等）开始，到“阳性”结果（如死亡、发病、治愈、复发等）出现的时间。 完全数据：每个观察对象有确切的记录 不完全数据（终检值、删失值）时间变量一般为正偏态分布。