第12章实验设计_案例分析(补充材料).doc

PAGE  7第12章 实验设计——案例分析（补充材料） 1．“复方黄精片治疗糖尿病的疗效评价”一文，研究者将经确诊符合要求的糖尿病患者随机分为两组，试验组采用复方黄精片治疗，对照组采用淀粉治疗，均在服用8周后比较两组血糖水平，发现试验组血糖水平较对照组明显偏低，因而认为复方黄精片有较显著治疗糖尿病效果。问：(1)该设计有无对照？如有，属何种类型？(2)该对照的设置有无不妥？为什么？ 答：(1) 该设计有对照，属于安慰剂对照。(2) 对照组设置不妥。首先，该临床试验的对象为糖尿病患者，而淀粉分解为葡萄糖，具有升血糖作用，是一种混杂因素，因此，试验组与对照组的实验结果没有可比性；其次，糖尿病患者服用淀粉，易加重病情，不符合医学伦理原则。(3) 正确做法： = 1 \* GB3 ①设置标准对照，即对照组采用某种公认有效的降血糖药物治疗。试验组与对照组除治疗药物不同外，其他条件尽可能相同，采用盲法治疗和观察，结果经假设检验后再下结论。 2．某医师研究果胶治疗铅中毒疗效时，采用治疗前后血铅和尿铅作为观察指标，治疗40名铅中毒患者，结果治疗前测得血铅为0.181±0.029mg/l，尿铅为0.116±0.009mg/l；治疗后血铅为0.073±0.019mg/l，尿铅为0.087±0.010mg/l。血铅、尿铅治疗前比较P值均小于0.01，差异有统计学意义，结论为：果胶有良好的驱铅作用，可以用于治疗铅中毒患者。请你从统计学角度进行分析。 答：(1) 该临床试验设计有缺陷，结论不可信。(2) 主要缺陷是对照不足。虽然该设计中设置了治疗前后的自身对照，但由于人体内的铅存在自身排泄的现象，可影响试验结果，此时自身对照难以说明结果的可靠性，因此，在试验中应设立空白对照组和标准药物对照组，消除混杂因素的影响。(3) 正确做法：抽取足够数量的铅中毒患者，按随机分配原则将患者分为果胶试验组、空白对照组和标准药物对照组，试验组与对照组除治疗药物不同外，其他条件尽可能相同，采用盲法治疗和观察，结果经假设检验后再下结论。 3．为评价某种国产抗菌新药的疗效，某医师抽取患有某种疾病且符合入选条件的60例患者，按患者经济条件分为两组，每组30人。经济条件差的为试验组服用该新药，对照组服用同类公认有效的进口药，临床观察结果见表1。经四格表χ2检验，得χ2=2.99，P＞0.05，差异无统计学意义，故认为该国产抗菌新药与同类进口药的疗效基本相同。（8分） 表1 两组患者用药后有效率比较 分组例数有效有效率（%）国产抗菌新药301860.0同类进口药302583.3问：(1) 该研究属何种类型？(2)在设计的过程中是否遵循了实验设计的基本原则？(3)该临床试验为何种对照？(4)该医师的结论是否可靠？为什么？ 答：(1) 该研究属临床试验设计。(2) 在设计与实施的过程中，该医生是按照经济条件将入选的60例患者随意分组，未按照随机化原则分组。(3) 该临床试验为标准对照。(4) 由于该医生未遵循随机化原则，样本的代表性差，两组患者的非处理因素不均衡，可比性差，因此其结论不可靠。 4.1 为验证大锅药预防流感的效果，某医师以两个条件相近的幼儿园儿童作为研究对象，以甲幼儿园的儿童作为试验组服大锅药，乙幼儿园儿童作为对照组不服大锅药，结果经统计分析后，认为大锅药有预防流感的效果（P＜0.05）。 答：(1) 该结论不可信。(2) 缺陷是对照不当，违背了随机化原则和均衡性原则，混杂因素是饮食习惯和营养条件等。(3)正确做法：采用交叉均衡设计，将甲幼儿园儿童随机分成两组，试验组服用大锅药，对照组不服；同样，乙幼儿园儿童随机分成两组，试验组服用大锅药，对照组不服。试验组与对照组除治疗药物不同外，其他条件尽可能相同，采用盲法治疗和观察一段时间后对结果进行假设检验：① 分开比较甲幼儿园和乙幼儿园试验组和对照组的流感发病率有无差别；②将甲幼儿园试验组与乙幼儿园试验组合并，再将两个幼儿园的对照组合并，比较合并的试验组和对照组的流感发病率有无差别。 4.2 某研究者欲评价多糖铁复合物治疗儿童轻度缺铁性贫血的疗效，在城北小学抽取60名确诊为轻度缺铁性贫血的儿童，服用多糖铁复合物为实验组；在城南小学抽取60名确诊为轻度缺铁性贫血的儿童，未服用多糖铁复合物为对照组，观察指标是血红蛋白含量。结果城北小学观察对象血红蛋白均值明显上升，城南小学观察对象血红蛋白略有提高，但比城北小学低，故认为多糖铁复合物有升血红蛋白作用，能有效治疗缺铁性贫血。 问：(1) 该研究者遵循的均衡原则是否合理？为什么？ (2) 该研究的混杂因素是什么？ (3) 应该怎样正确设计？ 答：(1) 不合理。该实验设计的缺陷是违背了随机化原则和均衡原则，即不清楚两所小学儿童的家庭经济条