CAR_T细胞疗法新靶点开发专利技术发展状况分析_郭婷婷.pdf

558 中国医药生物技术 2015 年 12 月第 10 卷第 6 期 Chin Med Biotechnol, December 2015, Vol. 10, No. 6 DOI: 10.3969/j.issn.1673-713X.2015.06.019 ·调查与研究· CAR-T 细胞疗法新靶点开发专利技术 发展状况分析 * * 郭婷婷 ，田小藕 采用 CAR-T 细胞治疗，使一位当时年仅 6 岁险些被 术进行分析，揭示该领域的技术热点和竞争格局。 晚期白血病置于死地的患儿奇迹般地挣脱了死神的束缚，让 更多的研发者看到了希望的曙光，CAR-T 细胞治疗研究日 1 CAR-T 靶点相关专利分析 趋白热化。 以国家知识产权局自主开发的专利检索与服务系统中 CAR-T，即表达嵌合抗原受体 （chimeric antigen receptor， 的德温特世界专利索引数据库（简称 DWPI ）、世界专利文 CAR ）修饰的 T 细胞。CAR 由胞外抗原结合域（scFv ）、 摘数据库（简称 SIPOABS ）和中国专利文摘数据库（简称 跨膜结构域和胞内信号传导结构域组成。CAR-T 细胞治疗 CNABS ）为数据来源，以关键词和分类号作为主要检索手 技术，是指通过将上述 CAR 结构在体外进行基因重组得到 段，对涉及 CAR-T 靶点开发技术的相关专利申请进行检 重组质粒，再在体外将其导入到患者的 T 细胞内，使其表 索，检索时间截止至 2015 年 6 月 30 日，对检索结果进 达上述嵌合抗原受体，然后经过纯化和体外大规模扩增后， 行逐一阅读和手工筛选，剔除发明点不在 CAR-T 靶点开发 再输回患者体内行使杀灭肿瘤细胞的功能[1] 。CAR-T 疗法 技术的专利申请。 的优势在于其与肿瘤抗原的结合不需要依赖于 HLA 的呈 1.1 申请量趋势分析 递，有效避免了肿瘤细胞 HLA 表达下调这一免疫逃逸机 按同族专利的最早申请日计，同时将衍生专利和其基础 制，并能够在短时间内产生大量具有肿瘤杀伤效力的 T 细 专利以基础专利计，图 1 反映了 CAR-T 靶点开发相关专 胞，从而使其具备临床应用前景。 利申请量发展趋势和 FDA 各年度批准的单抗的数量。 CAR-T 细胞治疗技术实质上是一种靶点依赖型治疗， 由于 CAR-T 属于靶点依赖性治疗，因此 CAR-T 靶点 CAR 结构中包括一个肿瘤相关胞外抗原结合域，目标抗原