湘南学院分子生物学第8章基因治疗.pptVIP

基因治疗的两条途径 AAV的特点 **以潜伏感染为主； **病毒基因组与细胞共存； **只要宿主细胞正常，AAV基因表达就处于抑制而维持潜伏状态； **若细胞受刺激，表达应激基因，AAV基因表达从而使AAV病毒复制； **产生子代病毒并释放，又感染新的细胞 第1个基因治疗死亡的病例 1999年9月17日 美国宾夕法尼亚大学吉姆.威尔逊教授基因治疗“尿素循环障碍”病 病人：Jesse，男，18岁， 患鸟氨酸氨基甲酰转移酶 不足症的罕见遗传性疾病，先天性尿素循环障碍 治疗方案： 1、鸟氨酸转氨甲酰酶基因与腺病毒DNA重组 2、38万亿携带鸟氨酸转氨甲酰酶基因的腺病毒 注入Jesse肝脏 Jesse病情恶化：高热40oC,血氨含量升高，肝性脑病，肺功能衰竭，第4天死亡。 受体介导转移技术示意图 脂质体介导的基因转移示意图 3）脂质体-DNA复合物法： 脂质体是由脂质双层分子组成的环形封闭囊泡，无毒、无免疫原性，DNA被包裹于中。这种脂质体外壳可使DNA保持完整，通过一种内吞噬过程进入细胞。 （二） 病毒介导的基因转移 以病毒为载体，将目的基因导入靶细胞或器官，并使之表达。 使用的病毒载体： *经过改建的有复制缺陷的病毒。 （缺失了其自身复制所必需的