基因工程的应用精制课件.pptVIP

干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”！过去从人血液中的白细胞提取，300L血液才提取1mg！其“珍贵”程度自不用多说。 1.用正常基因代替缺陷基因，或依靠其表达产物来弥补病变基因带来的缺陷。如血友病、地中海贫血病的治疗。 2.反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA分子进行互补，阻断蛋白质的合成。 3.自杀基因。编码可杀死癌变细胞的蛋白酶基因。 3.继哺乳动物乳腺生物反应器研发成功后，膀胱生物反应器的研究也取得了一定进展。最近，科学家培养出一种转基因小鼠，其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液中。请回答： （1）将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞，常用方法是___________。 （2）进行基因转移时，通常要将外源基因转入_______中，原因是_____________ 。 （3）通常采用_______ 技术检测外源基因是否插入了小鼠的基因组 （4）在研制膀胱生物反应器时，应使外源基因在小鼠的____ 中特异表达。 用基因工程技术实现动物乳腺生物反应器的操作过程是怎样的？（以血清白蛋白为例） ①获取目的基因（血清白蛋白基因）。 ② 将血清白蛋白基因和乳腺蛋白基因的启动子等 调控组件重组，构建基因表达载。 ③ 通过显微注射的方法导入哺乳动物的受精卵。 ④ 检测筛选出成功转化的受精卵,培养成胚胎。 ⑤ 将胚胎植入代孕母哺乳动物,使其生长发育成转基因雌哺乳动物. 乳汁中含有人生长激素的转基因牛 1）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。 2）从乳汁中获取目的基因产物，质量好，产量高，易提纯，成本低。 3）从乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，转基因动物又可不断繁殖。 为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？ (四)用转基因动物作器官移植的供体 方法：将器官供体基因组导入 以 抑制的 的表达或设法除 去 ，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官. 某种调节因子 抗原决定基因 抗原决定基因 (四)用转基因动物作器官移植的供体 可长人耳的裸鼠 在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、干扰素直接从生物体的哪些结构中提取？ 直接从生物的组织、细胞或血液中提取。 传统生产方法的缺点： 由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。 可利用什么方法来解决上述问题？ 三、基因工程药物异军突起 利用基因工程方法制造转基因的工程菌，可高效率地生产出各种高质量、低成本的药品。 工程菌:用基因工程方法，使外源基因得到高效率表达的菌类细胞株系。 基因工程药品包括：细胞因子（即淋巴因子如白细胞介素—2、干扰素）、抗体、疫苗、激素等 基因工程干扰素 基因工程乙肝疫苗 　　胰岛素从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4~5g的胰岛素，其产量之低和价格之高可想而知。 　将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2000L培养液就能产生100g胰岛素！使其价格就大大降低了。 胰岛素 　　通过基因工程的方式创造了能合成人干扰素的酵母菌，每1Kg的培养液可提取20~4０mg干扰素。 干扰素 治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素，需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中提取生长激素。 现可利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。 基因工程药品 —— 生长激素 把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，是治疗遗传病的最有效的手段。 （把特定的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，从而达到治疗疾病的目的） 四、基因治疗曙光初照 (一)基因治疗概念 将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋巴细胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。 1.对严重复合型免疫缺陷症的治疗 (二)实例 腺苷脱氨酶 (ADA)基因 重度免疫缺陷症 (SCID) （基因突变） 正常ADA基因 ADA基因整合 到病毒核酸上 病人 分离得到 淋巴细胞 感染使ADA基因 进入淋巴细胞 培养淋巴细胞，ADA基因整合到细胞的染色体上 转基因 淋巴细胞回输到体内骨髓组织里 1.体外基因治疗：先从病人体内获得某种细胞，进行培养，然后在体外完成基因转移，再筛选成功转移的细胞扩增培养，最后重新输入患者体内。 2.体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转移基因的治病方法。