附件5：临床研究信息汇总表.pdfVIP

附件5 临床研究信息汇总表 采用列表形式，总结用于本次申请的所有临床试验数据。 数据主要为申请人开展的临床试验，同时也包括在境外开展的临 床试验文献。按临床药理学、用于有效性评价数据和用于安全性评价 数据分类总结呈现，并请申请人就获益与风险进行自我评估。 1.临床药理学：包括作用机制、药代动力学、药效动力学、药物 暴露/效应关系以支持被研究人群中的剂量选择和剂量调整。 （1）作用机制：简要总结在人体上获得的作用机制的信息，包 括在细胞水平、受体、细胞膜、器官靶标以及整个机体。 （2）药代动力学（PK）：简要总结PK 特征，包括：药物暴露（最 大浓度和最小浓度以及曲线下面积）、半衰期、剂量比例、处置和吸 收、分布、代谢、排泄（ADME）。其他可能影响药物安全性特征的信 息，包括药物-人群关系、药物-疾病关系、药物-药物关系都应在此 加以描述。 （3）药效学（PD）：重点关注自己对于那些代表安全性顾虑的 重要的已知PD 终点（例如QT 间期延长）和PK/PD 的关系。 2.有效性评价数据： 列出所有用于有效性评价的临床试验。 简要描述与有效性相关的关键性临床试验（包括主要终点和重要 的次要终点）；简要描述有效性临床试验关键问题，如终点选择、对 照选择、盲法、临床试验实施、统计分析；有效性评价结论，首先要 呈现如主要疗效终点分析等最为重要的信息，其次是次要疗效终点或 其他影响审评决策的重要终点；在现有治疗手段中该药物的治疗定位， 包括与其他治疗药物在临床试验中的比较结果。 3.安全性评价数据： 列出所有用于有效性评价的临床试验。 首先，对安全性评价资料是否充分作出总结判断。 然后，主要按以下逻辑层次进行呈现： （1）按照严重程度列出主要安全性结果，包括死亡、严重不良 事件、重要不良事件、脱落/ 或停药、与申报药物相关的主要安全性 问题等。 （2）按发生频率列出安全性结果，包括常见的不良事件、某些 较少见的不良事件、生命体征、实验室数据异常、心电图（ECG）异 常对于一个完整的安全性评价也很重要。 （3）列出特殊安全性结果，如免疫原性、剂量依赖性、时间依 赖性、药物相互作用。对于药物在人类致癌性、生殖和怀孕、过量用 药、潜在的药物滥用、戒断和反跳以及在儿童生长等发方面的安全性 结果上的作用。 4.获益与风险评估 对于临床试验申请，申请人应基于方案评估现有风险控制措施能 否控制受试者风险。对于新药上市申请，申请人应基于申报适应症就 安全性和疗效的结果进行严谨评价和权衡，同时在进行决策时尚有两 项其他考虑：一是上市后研究，包括上市后要求和上市后承诺，前者 为监管机构要求，后者为申报者自我要求。二是上市后风险控制。