从2014年中美新药获批情况看中美新药研发区别和重点品种展望.pdf

从2014 年中美新药获批情况看中美新药研发区别和重点品 种展望 2014 年美国和中国分别各自批准了41 个和4 个全新药物。按照 FDA 的标准，2014 年 美国批准了30 种新分子实体（NME）和11 种新生物制品（BLA）。而按照中国CFDA 的标准， 2014 年中国批准了3 个一类化药新药和 1 个一类生物制品。尽管从数量上，中国的获批新 药数依然远低于美国，不过我们也要看到这一差距已经有了缩小的趋势，而且在国内新药获 批数量稳步增加的同时，我们也发现其中的具有较高水平的新药越来越多，以往多见的伪一 类新药逐步减少。另一方面，从申报数量来看，目前中国正在申报生产的一类新药达数十个， 正在开展临床研究的品种则达上百种，在国家新药创制政策的加大新药创新的引导扶持力度 和企业对新药创新投入的日益增加的大背景下，中美间新药获批数量的差距必将进一步缩小。 当然中国和美国的新药创新水平还有一定的差距，另外创新的方向也有较大的差异。尽 管都是以临床需求为导向，但中国的新药创新多属于 me-better，在已上市品种的基础上优 化而成，缺乏突破性创新。2014 年获批的四个一类新药，虽然各具特色，但大部分品种从 机理上或者从临床治疗的影响上都不具备突破性优势。但美国的新药则不同，41 个获批的 品种中不少品种都具有突破性创新意义，其中有9 个品种被 FDA 授予了“突破性药物”认 定，包括肺癌用药Zykadia、白血病用药Zydelig 和Blincyto、丙肝复方制剂Harvoni 和Viekira Pak、黑色素瘤用药Keytruda 和Opdivo 以及特发性肺纤维化用药Ofev 和Esbriet。除了以上 9 个品种，品种上市具有巨大意义的还包括首个获批治疗盲人非24 小时睡眠-觉醒障碍的药 物 Hetlioz，首个批准用于治疗ⅣA 型黏多糖贮积症的药物Vimizim ，心脏疾病抗血栓特效药 Zontivity ，首个批准用于斑块型银屑病治疗的PDE4 抑制剂Otezla 等8 个品种，这17 个品种 被FDA 认为属于“first-in-class drug ”。除了创新性的优势，我们也看到了美国的制药企业的 人文关怀，不同于中国新药几乎都是多发病和疑难病，美国获批的41 个品种中超过1/3 的 品种属于孤儿药，所涉及的疾病许多名称都非常陌生，如戈谢氏病(Gaucher 病)、多中心卡 斯特莱曼病 （MCD）和全身脂肪代谢障碍。开发这些孤儿药，制药企业会冒巨大的风险，同 时回报却很难达到常见病用药的水平。FDA 对孤儿药的开发一直非常鼓励，给予孤儿药开发 很多政策支持，这降低了制药企业的开发风险，并且对于孤儿药上市后的定价和医保报销， 美国都给与了特别的政策支持，这也有助于企业开发孤儿药能获得利润。对于孤儿药的支持， 中国还需要更多的学习美国。 2014 年中国批准的一类新药目录 产品名称 生产企业 治疗领域及适应症 吗啉硝唑 江苏豪森 抗感染，包括盆腔炎等 阿帕替尼 江苏恒瑞 抗肿瘤，包括胃癌等 西达本胺 深圳微芯生物 抗肿瘤，包括淋巴瘤等 Sabin 株脊髓灰质炎灭活疫苗 医科院生物医学研究所 疫苗，预防脊髓灰质炎 重点品种展望 尽管由于产品刚刚上市，预测未来还存在太多的不确定性，不过从产品特点和临床需求 等方面评估，我们还是可以寻找出一些值得重点关注的品种。在此我们选出4 个中国获批的 一类新药和8 个值得重点关注的2014 年美国获批的新药，分析其特点并预测其未来。 吗啉硝唑 （迈灵达） 吗啉硝唑是硝基咪唑类抗厌氧菌类药物，同类药物包括替硝唑、甲硝唑和奥硝唑等。硝 基咪唑类药物对于厌氧菌、滴虫和阿米巴原虫都有确切的疗效。然而长期使用硝基咪唑类药 物也存在一些问题，如耐药问题，不良反应等。吗啉硝唑是江苏豪森研发的最新一代硝基咪 唑类药物，于2014 年获批上市，商品名为迈灵达。根据相关报道，吗啉硝唑已经研发了13 年时间，