HSCT现状和进展.docVIP

HSCT的现状与进展5 L# j) K. Q7 q推荐关于造血干细胞移植(HSCT)来源及选择、疾病治疗时机及预处理方案的比较是本次ASH会议报告的重点内容。? ? 造血干细胞来源及价值评估? ???1. 同胞全相合异基因骨髓/外周干细胞移植? ???本次ASH会议所报告的一些最新临床试验,对移植的对象、时机及与新方案的比较作了比较多的探讨。6 w5 h3 _ W a9 {? ???美国阿卡迪亚儿童血液与肿瘤中心学者报告了CCG-2961试验结果,共900例初治急性粒细胞性白血病(AML)患者接受定期强化诱导治疗[阿糖胞苷(Ara-C)、替尼泊苷(VM26)、6-巯基嘌呤(6-MP)、地塞米松(DE)、去甲氧柔红霉素(IDA)、DA],通过二次强烈诱导治疗后,有HLA相合的同胞供者行异基因骨髓移植(ALLO-BMT),无供者继续定期强化(大剂量Ara-C/L-ASP),部分病例随机接受IL-2治疗。结果显示,BMT组和化疗组3年无病生存率(DFS)为65%±9%对50%±3%,总体生存率(OS)为74%±8%对66%±5%;均有统计学差异,但在低危白血病两组无统计学差异。研究者提出,对中高危AML,同胞ALLO-BMT仍是最佳的治疗选择,但对于低危的AML并不能延长总体生存率。5 I v3 |( g2 d4 l, a! h? ???MD Anderson癌症中心Ballen报告,采用ALLO-BMT治疗320例骨髓纤维化病人,同胞全相合(MRD)组170例,5年OS在MRD组达到39%,18岁以下患者达到90%,研究者认为ALLO-BMT为目前治愈骨髓纤维化的唯一方案。# q. e5 C8 R Y? ???德国血液和骨髓移植中心及多中心协作组Heil报告了01/99试验结果。484例初治AML缓解后在21天再次接受原方案诱导一次,无反应者用FLAG/IDA方案再诱导。双次诱导后再接受早期中剂量Ara-C强化,有HLA相合同胞行ALLO-BMT,无则行自体BMT(AUTO-BMT)。结果显示,234例高危病例,137例完全缓解(CR),31例死亡。随访70个月,ALLO-BMT组与AUTO-BMT组的OS为68%对23%,无复发生存率为60%对7%。研究显示,即使采用双次强烈诱导加早期强化治疗,AUTO-BMT组OS仍明显低于ALLO-BMT组,建议对高危AML应尽量使用ALLO-BMT。9 i5 d) u: R, ?9 t% J0 M, i# e) _. A0 d O# q? ???2. 非血缘骨髓/外周血干细胞移植治疗恶性血液病1 Y+ ~; @??G4 Q/ T1 R+ U u) I- z# F? ???日本Tsuchida报告了1233例非血缘HSCT高危急性淋巴细胞性白血病(ALL)病例,年龄60岁。HSCT在CR1为520例,CR2 281例,CR3~4 75例,无缓解(NR)或部分缓解(PR) 333例,其5年的预计OS分别为58.4%、49.4%、29.6%和16.4%。研究者提出,尽管病例为高危ALL,非血缘骨髓/外周血干细胞移植达到了与同胞全相合HSCT一样的效果。? ???美国EMORY大学血液与肿瘤研究所报告了308例恶性血液病患者(AML 228例,ALL 80例)接受非血缘与血缘相合的HSCT术后复发的结果,导致复发的主要因素为移植时肿瘤进展以及有活动性病变的病例;非血缘与血缘组相比,复发率在AML组为37%对20%,ALL组为78%对42%。共随防135天,非血缘与血缘相合HSCT患者的OS无统计学差异。研究者认为,与血缘相合的HSCT相比, 非血缘HSCT有更强的移植物抗白血病(GVL)作用,术后复发率降低。# M: z {??E# ^5 U, v( }; a? ???3. 脐血移植3 ^$ M6 p2 i7 X( B% t? ???欧洲骨髓移植组(EBMT)报告了98例成人进展性恶性血液病接受脐血移植(UCBT)与非血缘关系配型相合供体(MUD)骨髓移植的比较结果,显示移植物抗宿主病(GVHD)的发生率低于MUD骨髓移植组,中性粒细胞植入明显延迟,但二组术后移植相关死亡率(TRM)、复发率、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率、无白血病生存期无差别。国际骨髓移植组(IBMT)报告的150例UCBT的结果与上述结果类似。这些研究完全改变了UCBT不能用于成人患者的观点。明尼苏达大学Barker又尝试了双份脐血移植的疗效,共23例高危白血病,中位有核细胞数为3.7×107/kg,植入率为100%,患者1年EFS为57%。Rubinstein报告了UCBT(508例,16岁)与MUD骨髓移植(492例)治疗急性白血病的结果,认为,对需要接受移植的患儿