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基因转移 END 综合教务管理信息系统三年建设计划第三年：基础数据维护；排课系统维护；选课系统维护；综合审查模块测试应用 12生技一班 材料整理：1203100024马诗翌 PPT 制作：1203100020李淑洋 1203100022岳希臻 PPT 演讲：1203100015蒋得明 遗传病的基因治疗 遗传病的基因治疗 简史 操作 前景 简史 操作 前景 简史 操作 前景 发展史 定义 分类 策略 治疗过程 前景与展望 前景与展望 起源 发展 简史 起 源 1967年Nirenberg 提出遗传工程运用于人类基因治疗。 发展 基因治疗发展的三个阶段 准备期 （1980年～1989年） 这个阶段中，科学家们在临床前研究方面进行了大量工作，同时也在舆论上做了很多准备。 狂热期 （1990年～1995年） 随着1990年9月基因治疗的第一例应用获得了成功，带来了医学生物学领域的一片狂热，但由于一些关键技术还没有解决，在临床应用中碰壁是必然的。 理性发展期 （1996年之后） 在对过去几年基因治疗临床试验进行初步评估的基础上，提出必须对基因治疗的关键问题组织研究，使基因治疗从狂热转入理性化的正常轨道。 1973年美国科学家和几名医生在德国进行了首次基因治疗实验。 实验无疗效也无副作用。 1980年美国医生对两名严重β地中海 贫血患者进行基因治疗，但也未能 获得成功。 1988年，科学家在改进目的基因载体、 转染技术和选择合适的病种方面进行了 大量的研究，在动物身上进行了大量的 基因转移和基因标记实验， 为基因临床应用奠定了理论基础。 1990年9月研究人员把腺苷脱氢酶基因 转入淋巴细胞中，经过培养把淋巴细胞 转入腺苷脱氢酶缺陷的患者体内，其症 状明显的缓解，治疗获得成功。 1991年中国复旦大学的研究 人员进行了成纤维残暴基因 治疗血友病B项目，此外 还开展了针对肿瘤和血液病 的基因治疗。 定义 基因治疗（gene therapy） 应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。 纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。 基因治疗的类型 基因治疗的类型 基因修正和置换 将缺陷基因的异常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复，不涉及基因组的其他任何改变。 基因增强和失活 不去除异常基因，而通过导入外源基因使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因等的功能；或特异封闭某些基因的翻译或转录，以达到抑制某些异常基因表达 基因治疗的策略 发展现状 基因治疗的策略： 1，基因矫正 2，基因置换 3，基因增补：把正常基因导入体细胞基因上，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强 4，基因失活：将特定的反义核酸和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达。 5，免疫治疗：把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应抗原基因导入机体细胞，以达到治疗目的。 治疗步骤 靶细胞的选择 基因载体的选择 治疗性基因的获得 基因转移 转导细胞的选择鉴定 回输体内 基因治疗的关键与基础 前景与展望 基因治疗是近十年来发展起来的新型医疗技术，有广阔的研究、应用和开发前景，一旦基因治疗成为现实，它必将会给医学带来革命性的变化，基因治疗也将成为预防医学的一部分。但是，它还需要解决许多基础研究和技术方面的的问题，才能具有真正的实用价值。总而言之，基因治疗还在不断发展，随着分子生物学、分子遗传学和临床医学等的发展，它将日益走向成熟。通过制定一些法律来规范基因治疗，相信很多难题包括伦理问题都能得到顺利的解决。道路是曲折的，前景是光明的。 近十年来,世界上已有近400个基因治疗方案开始用于临床, “人类基因组计划”的实施以及所取得的成果大家有目共睹。 Thank you! 综合教务管理信息系统三年建设计划第三年：基础数据维护；排课系统维护；选课系统维护；综合审查模块测试应用