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在降低raav基因药物免疫反应中减少载体剂量并保持高效-药学学报
药学学报 Acta Pharmaceutica Sinica 20 13, 48 (3): 305 314 ·305 ·
·综述·
降低rAAV 基因药物免疫反应中减少载体剂量并
保持高效表达和药效的实施策略
1 2 2*
张国海 , 曾淑兰 , 许瑞安
(1. 广西师范大学 用资源化学与 物分子工程国家重点实验室培育基地, 广西 桂林 541004;
2. 分子 物教育部工程研究中心, 国立华侨大学生物医学学院, 福建 泉州 362021)
摘要: 如何降低免疫反应是重组腺相关病毒 (rAAV) 基因 物面临的重大挑战。研究表明减少载体使用剂
量能够降低rAAV 基因 物的免疫反应, 但是减少载体使用剂量同时也会降低靶基因的表达量, 甚至可能达不到
治疗效 。本文重点阐述如何在减少载体使用剂量的同时, 保持基因表达强度和 效。尤其侧重讨论采取给
途径优化、病毒载体改造、启动子选取在增强基因治疗效 中的应用。
关键词: 免疫反应; 重组腺相关病毒基因药物; 载体使用量; 给 途径优化; 病毒载体改造
中图分类号: R943 文献标识码: A 文章编号: 0513-4870 (20 13) 03-0305-10
Strategy for keeping efficient expression and pharmacodynamics
in reducing rAAV gene medicine immune response based on the
decrease of vector dosage
1 2 2*
ZHANG Guo-hai , ZENG Shu-lan , XU Rui-an
(1. State Key Laboratory Cultivation Basef or the Chemistry and Molecu lar Engineering of Medicinal Resources, Guangxi
Normal University, Guilin 541004, China; 2. Engineering Research Center of M olecular Medicine, Ministry of Education
and School of Biomedical Science, Huaqiao University, Quanzhou 362021, China )
Abstract : How to reduce immune response is an unprecedented challenge for rAAV gene medicine. Recent
studies suggested that lowering dosage of the vector used could reduce immune response caused by rAAV gene
medicine. Nevertheless, it would also decrease the transgene expression, leading to failure of gene treat
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