第7章 基因治疗.pptVIP

第七章 基因治疗;7.1 基因治疗的概念和策略;基因诊断常用技术;血友病A基因诊断;;基因治疗的发展;;;7.1.1 基因治疗的途径与策略;基因治疗的两种途径;基因治疗的总体策略;7.1.2 基因治疗基本程序;③载体构建： 病毒型载体：腺病毒、痘苗病毒、单纯疱疹病毒、反转录病毒载体等，它是基因治疗中使用的主要载体； 非病毒型载体：脂质体载体和多聚阳离子载体等。 ④基因转移： 体内疗法：病毒颗粒直接注射法、重组DNA分子直接注射法、呼吸道吸入法、基因枪转移法和电穿孔法等。 体外疗法：病毒转染法。;7.1.3 基因治疗的现状与问题;;基因治疗－－理论和技术上的挑战;;7.2 基因治疗的载体;7.2.1 逆转录病毒载体;;ADA-Gene + vector （逆转录病毒） 重组分子 患者T Ly C IL-2刺激C分裂 导入 细胞生长分裂 10天 Gene表达 回输患儿体内 1~2月治疗一次, 10个月 患儿体内ADA水平达正常人的25%