经氟达拉滨预处理的allo—HSCT治疗β-重型地中海贫血疗效观察研究.pdfVIP

· 3l2 · 浙江临床医学2013年3月第l5卷第3期 经氟达拉滨预处理的allo—HSCT 治疗I3；一重型地中海贫血疗效观察 陈江明 粟小莲 黄志珍 【摘要 】 目的 考察预处理中加入氟达拉滨 (Flu)对脐血造血干细胞移植 (UCBT)治疗B一重型地中海贫血植入 和移植物抗宿主病 (GVHD)的影响。方法 选取2009年l1月至2011年11月收治的B一重型地中海贫血患JL32例，按随 机分为对照组和治疗组，给予对照组患儿环磷酰胺200mg／kg，马利兰16-20mgk／g，马抗胸腺细胞球蛋 90mgk／g。治疗 组患儿则在此基础上加氟达拉滨150mgm／2。观察两组植入率、GVHD的发生率及其程度。结果 对照组患儿中10例植 入，7例为HLA全相合植入，接受单个核细胞 (MNC)为7．12×10k／g，其~CD34数为4．2×10k／g，治疗组8例且HLA均 全相合，平均输人供者MNC为7．53×10／kg，其中CD34+数为5．3×10／kg，两组植人率及GVHD发生率无显著差异。结 论 allo．HSCT治疗地中海贫血，不限定HLA相合条件下，预处理中加入Flu对植入率及GVHD发生率无明显影响。 【关键词】 造血干细胞移植 氟达拉滨 植入 移植物抗宿主病 【Abstract】 ObjectiveToobservetheinfluenceofaddingfludarabine(丑u)intoconditioningregimenonengraftment andgraftversushostdisease(GVHD)ofumbilicalcordbloodtransplantation(UCBT)inchildrenwiththalassemia．Methods Patientsweredistributedintogroupswithoutflu(16cases)andwithflu(16cases)．Fluwasaddedtotheconditioning regimenbasedonthebusufan(Bu)，cyc1ophosphamide(CY)andantihum anthymocyteglobulin(AT)ingroupwith flu，andnofluinthegroupwithoutflu．Engraftmentandacute／chronicGVHD diseasewerecomparedbetweentwogroupsof aftertransplantation．Results Thepatientsinthegroupwithoutflurecevedameanof7．12×10／kg，mononucleatedcellsand 7．12X10／kginthegroupwithflu．ThemeanCD34+cellsnumberwas4．2×10／kginthegroupwithoutfluand5．3×10门(gin thegroupwithflurespectively．TherewasnosignificantdifferenceforengraftmentandacuteandchronicGVHD bewt eentwo groups．Conclusion AdditionOfflutotheconditioningregimenhasnoeffectonengraftmentandGVHD inUCBTforchildren withthalassemiawithoutHLAmatched． 【KeyWords】 Hematopoieticstemcelltransplantation FludarabineEngraftmentGraft versushostdisease B一地 中海贫血 (B—mediterraneananemia) 1 临床资料 是指 31链的合成受部分或完全抑制的一组血红 1．1 一般资料 本文患儿 32例，男 18例，女 蛋白病。目前，异基因造血干细胞移植 (allogeneie l4例 ；平均年龄 5．4岁。基因型为 B一重型地中 hematopoieticstemcelltrans