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临床试验中的应用统计方法 数学科学学院 答 辩 人：黄源源 指导老师：宗序平 1 2 5 4 3 论文的主要内容 引言 假设检验的基本概念 SAS软件简单介绍 SAS进行数据正态性检验 数理统计在临床试验中的一些应用 一、引言 1.1关于假设检验 假设检验亦称显著性检验(Test of statistical significance)，是用来判断样本与样本，样本与总体 的差异是由抽样误差引起还是本质差别造成的统计 推断方法。假设检验是抽样推断中的一项重要内容, 也是数理统计学的一个重要的分支。现在在临床试 验方面也有比较广泛的应用。 1.2关于临床研究 临床研究是指任何在人体(病人或健康志愿者) 进行药物的系统性研究，以证实或揭示研究药物的 作用、不良反应及/或研究药物的吸收、分布、代谢 和排泄，以确定研究药物的疗效与安全性。临床研 究的目的是比较试验性治疗和对照性治疗在受试者 身上发生的作用，验证药物对目标适应症患者的 治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终 为药物注册申请的审查提供充分的依据。 二、假设检验的基本概念 2.1假设检验的步骤 第一步 根据实际问题和已知信息提出原假设和备选假设，如 。 第二步 分析并提出 的拒绝域形式。 第三步 确定 的拒绝域中的待定数。 第四步 作出是否拒绝 的判断。  2.2正态总体参数的置信区间 正态分布在假设检验中是非常重要的。 很多随机现象可以用正态分布描述或者近似描述，例如：测量误差ε都是用正态分布描述的；大批制造的同一产品的尺寸能够用正态分布描述；同龄人的身高体重；一个地区的年降雨量等等，正态分布能够适应生活中很多实际的问题。 假设总体分布是正态的，其参数的假设检验问题已经有了较为成熟的检验法则；总体分布已知非正态，其假设检验问题则需要一个个地讨论与解决，没有一般方法可言。 3.1SAS软件对数据文件的管理 SAS的数据集文件的后缀是sas7bdat,sd2等等，布局与Microsoft Office Excel类似，示例如下： 三、SAS软件简单介绍 SAS数据集的数据部分，即变量都是有属性类型（Type）的，而且只能是字符（character）或者数值型（numeric）。 其中，只有数值型变量比较麻烦，例如数字：100，一般的它可以是数值型变量，但它也可以是字符型变量；而像单词：weight，他只能是字符型变量。 每个列也有其他的属性，一般有长度(Length)，输入格式（Informat），输出格式（Format），标签（Label）等等。 SAS数据集可以和多种常用的外部文件进行数据的转换，例如和xls文件、txt文件等等。 3.2SAS系统对数据集的加工 和其他的程序语言一样，SAS系统有自己的语言进行数据加工，并且和其他主流的语言可以通过一些过程步或者模块进行一些调用。 SAS软件最最常用的就是数据步data和过程步proc，一般的SAS操作都能通过这两个实现。 例如： data abcd; set sashelp.class; run;就是一个数据步，作用是读入sashelp逻辑库下的class数据集，写入到abcd数据集下。 过程步也是很基本，例如： proc print data=abcd; run;就是在output里面把刚刚的abcd数据集输出来。 相对的，数据步更简单一点，只是对数据集的一些加工，程序下面函数表达式等等用的比较多。而过程步就复杂一点，因为它包含很多的过程，例如刚刚的proc print；还有proc sort；proc transpose；proc univariate；proc means；等等。 各有各的用处，相当于是对统计上一些成熟的算法的调用。 简单的以【例2.2.3】的新方法的数据为例，整个2.2.3的数据已经导出到Excel。新建立一个数据集t223，仍然放在逻辑库dst下，然后用过程univariate进行判断：/*先把标准数据剔除*/ proc sort data=dst.t223 out=abc; by value;where group=new; run; proc univariate data=abc normal; var value; run; 四、SAS进行