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评估治疗肠易激综合征药物的考虑要点 Points to Consider on the Evaluation of Medicinal Products for the Treatment of Irritable Bowel Syndrome 2003 年 3 月欧洲药品管理局发布 2010 年 3 月药审中心组织翻译 苏威(上海)有限公司翻译 药审中心最终核准 1 目 录 引言1 I.指导原则范围4 II.IBS 治疗研究的设计 4 短期治疗 5 长期持续治疗 5 III.IBS 研究的入组和排除标准 4 患者人群 5 IBS 对症处理 5 IV.建议的主要/次要有效性终点4 应答者定义 5 V.统计学考虑要点4 VI.其他问题4 合并治疗 5 对照药的选择 5 特殊安全性考虑 5 2 评估治疗肠易激综合征药物的考虑要点 本考虑要点文件的目的是为治疗肠易激综合征（IBS）药物的临床研究提供 初步指导。本IBS相关文件将根据该领域的科学进展进行修订。 本文件必须与指令2001/83/ec（修订版）以及其他所有相关的EC和ICH指导 原则和条例一并进行解读。 引言 肠易激综合征（IBS）是一种胃肠道功能紊乱性疾病，其腹部不适或疼痛与 排便或肠道习惯的改变以及排便紊乱特征相关。这些症状代表一种状态，在该 状态下肠道运动和/或感觉功能的紊乱可能与社会心理紊乱相关，其相互作用导 致了胃肠道的多种症状。根据定义，该诊断应排除肠道结构或生化器质性异 常。Rome II标准正式定义了IBS的临床特征，这是目前广泛接受的用于临床研 究的最佳标准。然而，这一标准有其局限性，例如其不包含IBS某些临床类型 （例如交替型IBS），以及腹部疼痛或不适的诊断要求可能排除了某些被临床医 生归类为诊有IBS的患者。 目前认为IBS是最常见的胃肠道疾病。在西方国家，青少年和成年人群中的 流行率大约为15-20％，该病在胃肠病学门诊转诊病人中占了20-50%。其年龄分 布非常广，但40%的患者年龄在35到50岁之间。50％的患者于35岁前出现症状。 社区样本中女性与男性患者的比例为1:1至2:1，但女性在寻求医疗保健方面更 为突出。IBS不是一种危及生命的疾病，但确实对患者生活质量有明显的影响， 很多患者需要药物治疗，需要耗费相应的经济成本。 目前治疗IBS的手段包括识别符合该综合征的症状，并排除具有相似表现的 器质性疾病，以及视情况进行非药物和药物治疗。目前药物治疗的选择是有限 的，很多药物的有效性缺乏资料证实。症状的消长变化以及一些临床试验中的 安慰剂高应答率（高达70％）使任何药物治疗的客观有效性的评估难以进行。 非药物治疗包括有效的医患关系、患者教育和消除患者疑虑、饮食调节