[计算机硬件及网络]Ch11 概述.ppt

临床试验概述 上海交通大学基础医学院 生物统计学教研室 王炳顺 wangbingshun@ 本讲义参考了诸多教授见解：苏炳华、王声湧 、Shaw T. Chen、姚晨、 Irving K. Hwang、 夏结来、 Jun Shi 、Paul Chang… 提 纲 临床试验概述 临床试验中的法规要求 常见临床试验设计类型 其他临床试验相关概念 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 临床试验 前瞻性随机临床试验是近10余年来医学科学 的最大进展之一。 • 方丕华 等主编.最新国际心血管病临床试验.人民卫生出版社.2003 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 临床试验 A prospective study comparing the effect and value of intervention(s) against a control in human subjects. 临床试验（Clinical Trial）：指任何在人体（病人 或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实 或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物 的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药 物的疗效与安全性 ——《药物临床试验质量管理规范》 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 历史 几千年前，始祖炎帝“神农尝百草” 定药性，消灾祛病 药物分为上、中、下三品 1600 年英国海军James Lancaster： 柠檬汁-坏血病（流行病学观察grp1-3） James Lind现代临床试验之父: 1747 年验证其可行性，坏血病患者 服用可吃2个橘子和1 个柠檬，或者以下菜单之一： 半品脱海水、6 匙醋、1 夸脱的苹果酒、肉豆蔻 或75 滴硫酸盐药剂 英国海军军医 wangbingshun@ 历史  1863年开始有安慰剂(placebo)的观念 Charles Sanders Santiago Peirce(1839－1914)  Peirce C, Jastrow J. On small differences of sensation. Memoirs of the National Academy of Science for 1884. Washington DC,1885;3:75–83.  农业 实验设计中引入随机化概念（1926 Fisher ）  随机化临床试验（1926-1927 肺结核 J Burns Amberson (1890–1979) ） R.A. Fisher 12 12 randomized Sanocrysin (gold compound) sodium gold-theosulfate Control saline injection blinded American Review of Tuberculosis 1931 Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 历史 临床试验新时代：文献完整的医学RCT MRC Tuberculosis Trial (1948) – “Grandfather Trial”(Ref: British Medical Journal, 1948) Randomized (by random numbers) Streptomycin vs. Placebo 链霉素-肺结核 Based on work of Austin Bradford Hill（1897-1991） A 单卧床休息; B 卧床休息+链霉素 Statistical methods in clinical and preventive medicine Dept of Biostatistics, SJTU, School of Medicine wangbingshun@ 历史-发展 20C-80’s 大样本临床试验崛起与快速发展 例：阿司匹林-冠心病二级预防 经验与推论为基础的经验医学-- 循证医学模式 20C-90’s 稳定发展阶段 政府资助的 ALLHAT降压临床试验. JAMA 2000,2002 623医疗中心入选42418病例 新世纪 RCT质量继续提高-相对成熟阶段 临床试验—热