中药新药临床试验分期与设计问题探讨.ppt

中药新药临床试验分期与设计问题探讨 许青峰（10-10-16） 内容目录 临床试验概念 Ⅰ期临床试验基本内容 Ⅱ期临床试验基本内容 Ⅲ期临床试验基本内容 Ⅳ期临床试验基本内容 分期进行临床试验的意义 临床试验与开发策略 临床试验设计若干问题讨论 临床试验概念 临床试验基本概念 临床试验相关概念 临床试验概念 基本概念 —从对象、范围、目的看： 指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验概念 基本概念 —从方法和目的看: 临床试验系指任何一种有病人(受试者)参加的有计划的试验,目的是寻找在相同条件下,对未来病人的一种最合适的治疗方法.其基本特征是利用有限的病人样本得出的结果，对未来的具有相似条件的病人总体作出统计推断,给未来病人的治疗方案提出指导性意见。新药临床试验只是临床试验的一种。 新药临床试验过程：方案设计、组织实施、监察、稽查、记录、分析总结、报告。 临床试验概念 相关概念—试验分期 分为Ⅰ—Ⅳ期。 临床试验需要循序渐进，对于一个新发现的药物，以安全性研究为基点，逐步寻找、确认有益的临床效应位点，及其使用方法。 分期不完全是试验的顺序先后，同时反映试验的不同性质，反映了从临床研究角度对试验药物的认识程度。 临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范（GCP） GCP是关于药物临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织、实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。 实施GCP的目的： 1、保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠。 2、保护受试者权益、保障其安全,使临床试验在合乎伦理的前提下进行。 临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范（GCP） GCP的概念产生于70年代，主要源于： ﹡滥用人类受试者 ﹡随意进行临床试验 ﹡不重视受试者的权益 ﹡发生严重不良事件 临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范（GCP） —临床试验的伦理问题 1)受试者权益问题: 赫尔辛基宣言 人体生物医学研究国际伦理指南(国际医学科学组织委员会) 生物医学研究审查伦理委员会操作指南(WHO) 2)伦理委员会及受试者知情同意 临床试验概念 相关概念—临床试验管理质量规范（GCP） —临床试验的质量控制 数据的真实性 试验方法的科学性 临床试验质量管理 各方职责与相互关系 质量控制系统 SOP 试验监查 稽查 视察 Ⅰ期临床试验基本内容 试验目的和性质 初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据 基本要求 耐受性试验设计：单次给药；多次给药 病例选择 剂量设计 观察指标 研究终点 药代动力学研究：参照化药 最低例数（试验组） ：20～30例  Ⅱ期临床试验基本内容 试验目的与性质 典型的Ⅱ期试验是探索性试验 —治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性 —为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。 基本要求 最低例数（试验组） ：100例 设计： 根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。 Ⅲ期临床试验基本内容 试验目的与性质